【信息時報  2016-04-06 健康周刊  記者貝貝  報導】

“缺醫少藥”的兒童醫療領域迎重磅政策。3月22日，中央深改組審議通過《關於加強兒童醫療衛生服務改革與發展的意見》（下文簡稱《意見》），指出要“圍繞加強兒科醫務人員培養和隊伍建設、完善衛生服務體系、推進服務領域改革及提高防治結合服務質量等，緩解兒科醫療服務資源短缺問題”。

在制藥行業看來，針對醫療領域的改革實際上也是兒童藥發展的利好。生產品種少、成人藥劑量減半……這是目前兒童藥物治療的現狀，在業內人士看來，對醫療機構用藥習慣的改革將對兒童藥市場發展有促進作用，但是兒童藥的監管及研發是目前必須解決的難點。

現狀 兒童專用藥僅占中國藥品的1.7%

隨著“全面二孩”政策在全國各地陸續落地，今年全國兩會期間，有專家基於人口普查和近年國家統計局數據預判，每年將會有300萬至800萬的新增人口，這個數字除了考驗目前相對緊缺的兒科醫療資源外，也讓兒童專用藥品短缺受到關注。

據國家食品藥品監督管理總局的統計數據顯示，截至目前中國現有的3500多個藥品品種中，兒童專用藥品只有60多種，比例僅占1.7%。在兒童疾病治療上，存在著“缺藥”、“用時成人劑量減半”及“風險性不明確”等問題。

雖然《意見》的執行細則仍在制定當中，但在專家看來，優化和改變現有兒童醫療服務，“以專用的藥品治療兒童疾病”是必不可少的。北京鼎臣醫藥咨詢中心負責人史立臣向記者表示，在目前的兒童用藥中，“成人藥劑量減半”使用較為常見，但是藥品的臨床試驗及不良反應風險等，都基於成人大樣本進行統計。對處於生長髮育期的兒童而言，成分中存在的風險並非“劑量減半”能解決。從用藥安全方面考慮，“兒童科室用回兒童專用藥”應是必然選擇。

就兒童用藥安全方面，全國政協委員、海南省社會科學院院長施耀忠表示，在今年全國兩會期間其已針對“中國兒童用藥難”發表提案，他曾在提案中指出，中國兒童用藥不良反應率為12.9%，為成人的2倍，新生兒高達24.4%，為成人的4倍。

“目前，90%左右的藥品沒有‘兒童版’，用藥普遍是以成人藥進行代替，雖然“小兒慎用或酌減”、“謹遵醫囑”等描述廣泛存在於藥品說明書中，但實際上這加大了兒童用藥的風險，在兒童用藥中，有一半左右存在超量問題。”施耀忠說。

變化 部分藥企開始進軍兒童大健康領域

據記者調查，兒童專用藥品缺乏，實際上與生產企業少有直接關係。在全國6000多家制藥公司中，僅10多家制藥企業專門生產兒童用藥，占0.2%；產品中涵蓋兒童藥品的制藥企業只有30多家，占0.5%。其中，康芝藥業、葵花藥業、亞寶藥業及王老吉藥業等，均有專門生產或涉及兒童專用藥，但產品品種並未能解決現有的用藥需求。

“在現有的用藥習慣下，兒童藥在醫院招標和藥店渠道上，要與同病種的成人藥品競爭，需求和利潤不穩定，這讓部分藥企在兒童藥研發和生產上陷入停滯狀態。”史立臣說。

最近，在兒科“缺醫生”情況被披露後，“缺藥”問題也引起相關部門注意。在《意見》出台之前，今年3月7日，國家食品藥品監督管理總局發佈了《兒科人群藥物臨床試驗技術指導原則》，從倫理學考慮、數據和安全監察、受試者年齡分層、兒科劑型選擇等方面做了詳細指導。

在人口紅利和政策利好促使下，部分藥企開始重點布局或進軍兒童藥及兒童健康等領域。今年3月，王老吉藥業宣佈將全面進軍兒童藥市場；3月24日，上市公司康芝藥業也通過了未來發展規劃，將在5到10年內重點深耕兒童保健品及常用藥領域；而在去年，主營成人注射劑和化學片劑的譽衡藥業也宣佈進軍兒童大健康領域。

根據南方醫藥經濟研究所的數據，2015年兒童專用藥銷售額預計有668.9億元人民幣，銷售額年增長速率在兩位數以上。而業內人士分析，在常用藥領域已陷入“紅海”、人口紅利的爆發與兒科醫療用藥政策陸續出台落地的情況下，三到五年後兒童專用藥市場作為“藍海”，市場體量和規模或突破千億元人民幣，集中布局的治療領域將是感冒、發燒、胃腸道疾病等。

困難

監管法規不完善，

新藥試驗難找樣本

雖然目前政策已逐漸向兒童醫療進行傾斜，但在兒童專用藥的短缺問題上，監管法規不完善與臨床實驗推進困難仍是必須解決的兩大難點。

全國政協委員施耀忠表示，中國現行的《藥品管理法》、《藥品註冊管理辦法》等均未對兒童藥品進行特殊規定，導致了中國兒童藥品的註冊和監管無專門的法律法規可依，如在現有監管體系中沒有對兒童藥品的研發生產設立專門的監管部門，而不良反應監測和上市後評價體系也不完善。

“其實我們可以參考歐美的辦法，授權食藥監部門要求已批准和未批准的成人藥品進行兒童適應症的評估，以證明該藥品在各個年齡段兒童群體中的安全性和有效性，成立專門的機構，負責兒童藥品的倫理和上市後的安全性問題。”施耀忠說。

另外在藥品研發和上市的推進中，雖然兒童藥市場廣闊，但對於藥企而言，研發生產兒童藥會面臨周期長、成本高、利潤薄、研發生產要求高的難題，尤其是兒科新藥，從研發到上市需要14至16年，其中臨床樣本量是上市的最大瓶頸。相比成人藥品，兒童新藥臨床試驗最大的困難體現在受試者招募困難上。

廣州某藥企負責人向記者坦言，當初該企業針對一款兒童腹瀉的新藥招募臨床實驗樣本，遭到很多家長的質疑和反對，而醫院方面也並沒有太大支持力度。“像腹瀉這種常見病，新藥實驗樣本招募都那麼困難，更別說腫瘤等慢性病的兒童患者招募了。”該負責人說。

施耀忠表示，目前中國兒童大多數為獨生子女，缺乏臨床試驗受試者的保障機制，絕大多數父母不願意將孩子作為臨床受試者。此外，大多數兒童病的治療還是在公立醫院，如果醫院可以與企業合作，那麼新藥研發的速度就可以加快。他建議：“解決兒科藥的臨床數據樣本問題，其實可建立全國兒童藥品臨床試驗協作網絡，通過全國兒童專科醫院和各大醫院兒科參與的臨床試驗，為兒科新藥的有效性、安全性等參數，補充更多的循證醫學數據。”