【生策會編譯】

Sanofi藥廠與REGENERON製藥於3月23日宣布，臨床III期試驗中以Praluent® (alirocumab)注射液治療異合子家族性高膽固醇血症(heFH)患者呈現正向結果，該類患者需長期且每週或雙週接受低密度脂蛋白膽固醇去除術（LDL apheresis therapy）治療，以調控本身膽固醇濃度。臨床試驗主要評估終點為數據證明，在現有治療方式中加入Praluent可使患者接受治療的頻率下降75%（與placebo相比；P < 0.0001）；65%的患者不需要再接受治療（與placebo相比；0%）。低密度脂蛋白膽固醇去除術（LDL apheresis therapy）是指從血液中去除不好的低密度脂蛋白膽固醇，類似洗腎過程。

Regeneron 製藥副總裁Bill Sasiela 博士表示：「這是首個在臨床試驗結果上能有效降低患者治療（低密度脂蛋白膽固醇去除術）頻率的PCSK9抑製劑。低密度脂蛋白膽固醇去除術多用在最難以治療的患者身上，是種具侵入性、難以掌控、費時又昂貴的治療。ODYSSEY臨床試驗設計目的是為了進一步了解Praluent對多種患者群的療效，這些患者需進一步調降低密度脂蛋白膽固醇濃度但需求還未被滿足。」

低密度脂蛋白膽固醇去除術單次治療時間為3小時，對病人而言是個繁複又具有侵入性的治療。在美國，共擁有60個治療中心，患者必須長途跋涉才能抵達、接受治療，十分不方便，每年每名患者所花費成本為$100,000元；在德國則有200個治療中心，患者接受治療頻率更高，每年每名患者所花費成本高達€60,000元。

Sanofi藥廠Jay Edelberg 博士表示：「過往異合子家族性高膽固醇血症(heFH)患者服用藥物都無法降低其低密度脂蛋白膽固醇濃度，必須定期接受低密度脂蛋白膽固醇去除術治療，但試驗結果證明Praluent治療不僅可有助於這些患者降低治療頻率，甚至有些患者可以不用再接受治療。」

詳細試驗成果數據將於未來醫療大會上報告。

資料來源：
https://en.sanofi.com/NasdaQ_OMX/local/press_releases/sanofi_and_regeneron_announce__1996750_23-03-2016!07_00_00.aspx