【生策會編譯】

美國FDA於4月11日批准Venclexta（venetoclax）治療既往已接受過治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者，此類患者的染色體17p發現有異常缺失。Venclexta是美國FDA第一個批准以B細胞淋巴瘤2（BCL-2）蛋白質為標靶的治療藥物，BCL-2蛋白會促進癌細胞的生成，在許多CLL患者身上都發現其過度表現。

根據美國國家癌症研究院（National Cancer Institute）的統計，CLL是成人中最常見的白血病類型之一，每年約有15,000個新確診病例。CLL的特點是不正常淋巴細胞（白血球的一種）的逐步性累積。染色體17p的功能是抑制癌細胞生長，而CLL的病患被發現有17p部份片段的缺失。未經治療的CLL患者約有近10%被發現這種類型染色體異常，而復發CLL患者中大約有20%的異常率。

「這些患者現在有一種全新的標靶治療方式，可對維持腫瘤細胞活性的蛋白質進行抑制」。美國FDA藥物評價和研究中心血液學和腫瘤學產品主任Richard Pazdur說「對於某些在治療方面尚未獲得良好功效的CLL患者，Venclexta可能為他們的特殊狀況提供了一個新選擇。」

Venclexta的療效評估在一項單臂臨床試驗展開，試驗對象包括106位17p基因缺失且既往已接受過治療的CLL病患。試驗參與者每天口服Venclexta，起始劑量20毫克，五週後增至400 毫克。試驗結果顯示，80%的受試者獲得癌症的完全或部分緩解。

患者可由美國FDA許可的伴隨診斷試劑套組Vysis CLL FISH probe kit，確認是否為17p基因缺失，確定後患者依指示每日服用Venclexta。

Venclexta最常見的副作用包括白血球數目減少（嗜中性白血球低下）、腹瀉、噁心、貧血、上呼吸道感染、血小板過低（血小板減少症）和疲勞。嚴重的併發症包括肺炎、嗜中性白血球減少症合併高體溫、發燒、自體免疫性溶血性貧血（autoimmune hemolytic anemia）和腫瘤溶解症候群（tumor lysis syndrome）所引發的代謝異常。患者服用Venclexta期間不可使用活性減毒疫苗（live attenuated vaccines）。

美國FDA將Venclexta核定為突破性療法，給予優先審理資格，並加快審理這件申請案。這些獨特的程序目的在促進並加速潛力藥物的開發和審查，造福罹患重大或致命疾病的患者。Venclexta還獲認定為孤兒藥，其提供獎賞措施來協助和鼓勵罕見疾病藥物的開發，例如減稅、使用者費用減免和資格專屬排他權。

Venclexta由位於伊利諾州的艾伯維公司生產製造，並透過艾伯維和南舊金山的Genentech公司銷售。試劑套組Vysis CLL FISH probe kit則是由伊利諾州的亞培製造生產。

資料來源：美國FDA