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昨日，羅氏旗下的Genentech公司宣佈該公司研發的新藥Alecensa(alectinib)獲得FDA突破性療法認定，將用於一線治療ALK陽性的非小細胞肺癌(NSCLC)。Alecensa曾於2013年獲得突破性療法認定，用於治療接受Crizotinib療法後症狀繼續惡化的ALK陽性NSCLC患者。此次認定讓Alecensa有望成為治療ALK陽性NSCLC的一線療法中的首選藥物。

肺癌是世界上最常見的惡性腫瘤之一，NSCLC 約占肺癌總數的80％，而且超過60％的患者在發現時已經處於癌症的中晚期，因而5年存活率很低。開發治療NSCLC的創新藥刻不容緩。

Genentech公司研發的Alecensa是一種ALK抑制劑，能夠通過抑制ALK的磷酸化來抑制ALK啟動的信號通路。已有研究表明Alecensa能夠抑制多種含有基因突變的ALK，其中有些突變導致腫瘤細胞對已有的標準療法Crizotinib產生抗性。此外，Alecensa能夠穿過血腦障壁(blood–brain barrier (BBB))進入大腦組織，並且在大腦組織中存留時間長，對轉移到大腦組織中的癌細胞也有顯著的殺傷作用。

正在進行的J-ALEX臨床3期試驗將Alecensa與目前治療NSCLC的標準療法進行了比較。這些患者處於ALK陽性NSCLC的中晚期，並且沒有接受過ALK抑制劑的治療。研究結果發現，與標準療法相比，Alecensa將患者症狀惡化和死亡的風險降低了66％。 與此同時，Alecensa對患者的毒副作用也明顯要少。正是因為Alecensa在J-ALEX試驗中的出色表現，FDA才第二次授予它突破性療法認定，加速它的藥物開發和審查速度，從而儘快將這項療法送到患者手中。

“J-ALEX的試驗結果顯示Alecensa與標準療法Crizotinib相比有更好的療效，”羅氏的醫務長兼全球產品開發負責人Sandra Horning博士說：“FDA第二次授予突破性療法的決定說明FDA認可了Alecensa在療效和安全性上顯著的改善，並認為它能治療那些未接受過ALK抑制劑治療的中晚期ALK陽性NSCLC患者。”