資料來源：https://zh.cn.nikkei.com/industry/scienceatechnology/26319-2017-08-01-14-43-59.html

日本京都大學iPS細胞研究所教授戶口田淳也等人組成的研究團隊8月1日宣佈，利用iPS細胞發現了治療肌肉中長出骨頭的罕見疾病「進行性肌肉骨化症（FOP）」的候選藥，將於近期開始投入臨床試驗。利用iPS細胞創制的新藥被投入臨床試驗在全球尚屬首次。與再生醫療同屬iPS細胞支柱之一的新藥創制領域也正全面展開行動。

相關臨床試驗預定在京都大學附屬醫院等實施，該醫院的審查委員會已經批准計劃。將於近期開始給實際患者使用候選藥，確認安全性和效果。

預定給患者使用的是現有藥物「雷帕黴素」，該藥物一直作為抑制器官移植後的排異反應的免疫抑制劑使用。研究團隊將利用進行性肌肉骨化症患者的細胞培養的iPS細胞變成各種各樣的細胞再現了病狀。然後利用候選藥進行實驗等，從大約7000種物質中鎖定了雷帕黴素。在給小鼠用藥的實驗中，取得了延緩病情惡化的效果。

在iPS細胞的應用方面，培養身體組織進行移植的再生醫療和創制新藥作為兩大支柱備受期待。在再生醫療領域，日本理化學研究所等已經在推進利用iPS細胞培養眼部細胞，然後移植到眼疾患者身上的研究。即使有心臟病和脊髄損傷也能在人身上應用再生醫療的研究也正在進行中。

而在應用於創制新藥的方面，此次是首次實施給人用藥的臨床試驗。距離iPS細胞被開發出來已經過去約10年時間，將iPS細胞應用於新藥的創制也達到了可以給人用藥的階段。

另外，京都大學的其他研究團隊也發現，慢性髓細胞性白血病的治療藥對治療ALS（肌萎縮性側索硬化）有效。京都大學iPS細胞研究所與日本武田藥品工業在肌萎縮性側索硬化、糖尿病、癌症、心衰及肌營養不良症等領域共同推進了使用iPS細胞的新藥創制研究等，攜手企業共同推進研究的動向正在擴大。

利用iPS細胞創制的新藥在基因異常等造成的疑難雜症等領域的應用尤其受到期待。利用根據患者的細胞培養的iPS細胞能實際培養出引發疾病的細胞。將通過再現患者體內的情況來推進試製新藥的實驗。