輝瑞於本月27日宣布，Tafamidis治療甲狀腺蛋白類澱粉沉積症（ATTR-ACT）研究的三期臨床結果顯示，與安慰劑相比tafamidis在30個月內顯著降低了患有ATTR-ACT疾病的死亡率和心血管相關住院治療比率（P = 0.0006）。

ATTR-ACT是一種罕見致命且容易漏診的疾病，輝瑞在2018年德國慕尼克舉行的歐洲心臟病學會年會上已發表了該研究數據，並於《新英格蘭醫學(NEJM）》期刊上發表了該項臨床3期試驗的結果。

ATTR-ACT研究結果顯示，tafamidis顯著降低死亡風險30％，降低心血管相關住院率32％。研究結果還顯示，tafamidis在所有亞組中具有一致的定向死亡率益處。

鑑於該疾病的嚴重性和目前缺乏好的藥物治療選擇，輝瑞制定擴大治療方案，使tafamidis用於ATTR-CM患者。其擴展的治療方案發布於 clinicaltrials.gov(NCT02791230)上。    

Tafamidis於2012年在歐盟和美國以及2018年在日本獲得ATTR-CM的孤兒藥資格。分別於2017年6月和2018年5月，美國FDA核准了tafamidis 快速通道(Fast Track)和突破性療法(Breakthrough Therapy)資格。此外，在2018年3月，日本厚生勞動省授予tafamidis先鋒計畫(SAKIGAKE)快速審查資格。

(生策會編譯)