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  日本慶應大學啟動iPS細胞藥物研發治療ALS臨床試驗

慶應大學日前發佈消息指出,找到了運動神經損傷造成全身無法動彈的肌萎縮側索硬化症(ALS,又稱漸凍人症)的治療候選藥物,已於3日啟動臨床試驗。透過患者的誘導多能幹細胞(iPS細胞)製成神經細胞並投入各種藥物的實驗中,發現目前用於帕金森氏症的藥物能抑制細胞死亡。利用iPS細胞開展脊髓損傷治療若能實現,則開創全球先河。

使用iPS細胞找出藥物的臨床試驗之前已在京都大學和慶應大學啟動,分別針對骨骼的疑難病症和聽力障礙,此次為國內第三例。對象為20至80歲的20名患者。團隊將比較服用帕金森藥物“Ropinirole Hydrochloride Tablets”半年與服用看似相同但不含有效成分錠劑的患者,調查安全性與效果。

教授岡野榮之的團隊進行了特定藥物的工作。通過患者血液製成iPS細胞。讓其生長為神經細胞後,投入為其他疾病研發的1232種藥物觀察了反應。結果顯示,“Ropinirole”能夠抑制異常的蛋白質囤積在細胞內或阻止細胞死亡。

ALS目前已有兩種藥物,但預計“Ropinirole”與之相比也有2至3倍的效果。

日本國內有約1萬名ALS患者。岡野表示:“該藥在世界被使用了20年以上,已知一定的安全性,因此順利推進到了臨床試驗階段。希望能早日實現實際運用。”

(日本共同通訊社)

 

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