透過向人體內植入基因來治療疾病的「基因治療藥」有望於2019年5月在日本首次問世。根據日本的藥事審批程序，日本厚生勞動省的專家會議2月20日同意了對促進足部血管再生的藥物以及治療血癌的藥物的核准。雖然海外的製藥企業在開發方面領先，但在血管再生藥物方面本次是日本企業首次獲得核准。對於患有難以治癒疾病的患者，似乎開闢了新的治療路徑。

獲得核准的是AnGes公司開發的「Collategene」。針對動脈硬化導致血管堵塞腿部的重症患者，將注射形成新血管的基因加以治療。治療對象為好發於糖尿病患者及重症時需截肢的閉塞性動脈硬化症患者等。據了解日本國內每年的患者人數約為15萬人。

經過正式核准之後，藥價最快將在5月敲定。多位相關人士表示，治療費將設定為每人200萬～300萬日元。

AnGes是起源自大阪大學的企業，2002年在東京證券交易所上市，從剛成立的1999年開始，著手進行Collategene的研發。

20日，瑞士製藥巨頭諾華（Novartis）開發的新型癌症免疫藥「Kymriah」也有望獲得核准。該藥採用了對免疫細胞進行操作，提高對癌症攻擊力的治療機制，在8成幼年白血病患者身上顯現出治療效果。這兩款新藥預計均將納入保險的負擔範圍。

基因治療藥物被視為「終極醫療」，被期待用於治療各種此前難以治療的疾病。伴隨各種疾病的致病基因相繼被找出，顯示基因治療藥有效性的報告也出現增加。

英國調查公司Evaluate的統計顯示，到2024年基因治療藥的全球市場規模將達到1.7萬億日元，佔到藥品市場整體的1％。目前全球獲得核准的基因治療藥僅約10種，但有望實現每年超過100％的成長速度。美國今後每年將約有10種基因治療藥獲得核准。而在日本預計每年也有多種産品上市。

雖然患者人數少，但基因治療藥有望實現高藥價，各國政府正在通過快速核准制度等推動開發。通常新藥上市需要約15年時間，但如果是基因治療藥則縮短為數年，被認為能夠分散藥企的風險。但是由於基因治療藥價格昂貴，將導致社會保障費用大增，有意見擔憂會對財政造成壓力。

在基因治療藥的實用化方面，日本起步較晚。預算和研究人員集中於低分子化合物、iPS細胞等研究領域，基因治療的研究陷入停滯。但最近日本企業也相繼著手進行開發。

日本藥企第一三共攜手東京大學，正在開發腦腫瘤的基因治療藥，最快有望在2019年獲得核准。安斯泰來製藥、武田藥品工業也正在開發治療血友病的基因治療藥物。

(日本經濟新聞)