3月26日，美國食品和藥物管理局批准諾華的Mayzent（siponimod）用於治療成人復發型多發性硬化症(MS)，包括臨床孤立綜合症，復發緩解型疾病和活動性繼發進展型疾病。Mayzent更是首款獲得FDA核准能有效緩解繼發進展型多發性硬化症的藥物。

多發性硬化症是中樞神經系統的慢性炎症性自身免疫疾病。主要致病途徑是破壞大腦與身體其他部分之間的通信。大多數人在20至40歲之間首次發生MS的相關症狀。MS是年輕人中最常見的神經失能情況之一，並且在女性的發生頻率比男性高。

大多數患者的病情開始于復發-緩解的過程，其中功能惡化發作（復發）之後會進入恢復期（緩解）。但這些緩解可能不完整，患者因此遺留部分失能症狀。許多MS患者經歷著隨時間推移逐漸惡化的持續性失能。在一些患者中，失能症狀可以獨立於復發情況獨自發展，這一過程被稱為繼發進展型多發性硬化症（SPMS）。在SPMS的最初幾年，許多患者仍然經歷復發情況。這一階段被稱為活動性SPMS。活動性SPMS是MS的復發型之一，並且用於治療復發型MS的藥物也可以用於治療活動性SPMS。在SPMS疾病進程的後期，許多SPMS患者不再出現新的復發，但是其失能情況仍然在繼續加重，這一階段被稱為非活動性SPMS。

Mayzent是諾華研發的一款口服多發性硬化症藥物。其活性成分siponimod是一種針對S1P受體特定亞型的新一代選擇性調節劑。Siponimod能與淋巴細胞上的S1P受體結合，阻止淋巴細胞進入中樞神經系統，從而防止炎症發生。除此之外，還有研究表明，siponimod能防止神經突觸變性並促進中樞神經系統的髓鞘再生。

在一項Mayzent的臨床試驗中，招募了1,651名SPMS患者。這些患者在兩年中有持續的失能症狀進展，並且在進入試驗前三個月內沒有復發。臨床試驗將Mayzent與安慰劑進行比較。該研究的主要終點是在三個月的治療後確認失能症狀的進展情況。Mayzent組中確認有發生失能進展的患者比例在統計學上顯著低於安慰劑組，同時Mayzent還減少了這些患者復發的次數。但是在非活動性SPMS患者亞組中，結果無統計學意義。

Mayzent必須配有明確的患者用藥指引，內容包括藥物用途和重要的風險情況。Mayzent可能會增加感染風險，因此患者應在開始治療前需進行全血細胞計數。該藥可能引起黃斑水腫，因此如果患者的視力發生變化，應及時與醫生聯繫。Mayzent可能導致心率短暫下降，並可能導致肺功能下降。在開始使用藥物之前應檢查肝酶，醫護人員應密切監測肝功能嚴重受損的患者。醫護人員應在治療期間監測患者的血壓。由於存在潛在的胎兒危害風險，有生育能力的女性應在停藥後10天內使用有效的避孕措施。醫護人員應監測患者的可複性後部腦病綜合征並監測正在接受免疫治療的患者，因為Mayzent可能引起額外的免疫抑制。參與Mayzent臨床試驗的患者報告的常見不良反應包括頭痛，高血壓和肝功能檢查增加。

(動脈網)