美國FDA昨(6)日核准了輝瑞的口服藥物tafamidis，用於治療一種罕見致命的心臟病─稱為甲狀腺素蛋白沉積心肌病(ATTR – CM)。輝瑞已將tafamidis作為未來的重磅產品，該藥物每年治療的定價為225,000美元，將以Vyndaqel品牌名銷售，它是美國現階段唯一核准治療該疾病的藥物。除Vyndaqel外，美國FDA還核准了另一劑型的tafamidis品牌名為Vyndamax（tafamidis）。

根據Vyndaqel臨床三期的研究結果，這兩種藥物治療ATTR-CM，可降低心血管死亡率和病患住院次數。該結果顯示該治療使病患死亡風險降低30％，除了降低死亡風險外，與安慰劑相比使用tafamidis可能使這一患者的心血管相關住院率降低32％。該藥物核准前已取得美國FDA突破性療法認定和Fast Track。

ATTR – CM是一種罕見的危及生命的疾病，其特徵在於心臟中稱為澱粉樣蛋白的錯誤折疊蛋白的異常沉積物的累積，進而引起心肌病和心衰竭。

在Tafamidis核准以前，唯一治療選項只有症狀管理，在極少數情況下，患者必須等待心臟移植。據輝瑞估計，美國約有10萬人患有ATTR-CM，而只有1％至2％的患者被診斷出患有ATTR-CM。

據路透社報導，輝瑞公司每年的藥品定價為225,000美元。路透社表示，分析師已將該藥物視為潛在的重磅藥物，預計2024年的年銷售額將超過10億美元。

輝瑞對ATTR-CM藥物的價格比遺傳性TTR澱粉樣變性藥物的治療價格低約20萬美元。路透社指出，Alnylam Pharmaceuticals和Ionis Pharmaceuticals針對該疾病開發的藥物每年的價格約為45萬美元。

(生策會)