輝瑞(Pfizer)的罕見肌肉萎縮症基因療法，早期小型測試出現安全疑慮，測試暫時喊卡。競爭對手Sarepta Therapeutics為此股價大漲17%。

路透社報導，Sarepta、輝瑞、Solid Biosciences互相競爭，三家廠商都想率先推出「杜興氏肌肉失養症」(Duchenne Muscular Dystrophy)的基因療法。杜興氏肌肉失養症患者缺乏「蛋白質失養素」(protein dystrophin)，無法維持肌肉細胞完整，患者心臟可能受損、喪失性命。

輝瑞對6~12歲的六名杜興氏肌肉失養症男童，測試了兩種不同劑量的基因療法，六人當中有兩人入院，一人因為劇烈嘔吐送醫、另一人則是出現腎臟併發症。輝瑞臨床研究副總Michael Binks宣布暫停測試，經過審議之後，才會重啟試驗。但是強調結果不錯，明年將進行第三階段試驗。

基因療法是用經過基因工程的病毒，攜帶健康的基因物質進入人體細胞內，取代引發疾病的缺陷基因、或是突變基因。

分析師說，輝瑞的基因療法，藥效和安全性都不及Sarepta。輝瑞的六名患者，接受基因治療後，低劑量組平均有38%肌肉纖維對mini-dystrophin呈現陽性反應，高劑量組平均有69%。Needham分析師Chad Messer說，輝瑞結果遜於Sarepta，Sarepta患者有81.2%的肌肉纖維出現microdystrophin。

不只如此，安全性也是一大問題，輝瑞療法六人中有四人噁心嘔吐，兩名男童更因此入院。SVB Leerink分析師Joseph Schwartz說，輝瑞和Solid使用相同型式的病毒，傳遞基因療法，Sarepta使用不同病毒。由此看來Sarepta的杜興氏肌肉失養症基因療法，遙遙領先。

(MoneyDJ新聞 記者陳苓)