一劑需要210萬美元，曾被業界譽為「史上最貴藥物」的Zolgensma，僅僅在獲准兩個月之後，就遭遇了大麻煩。美國FDA上週(6日)發佈聲明表示，諾華最近獲准的基因療法——Zolgensma存在部分臨床前「數據操縱」(data manipulation)。Zolgensma是用於治療2歲以下，在兩個運動神經元存活基因(SMN)的SMN1等位基因上攜帶突變的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者。今年5月24日被FDA核准上市，因定價高達210萬美元被稱為「全球最昂貴藥物」。

美國FDA表示，上述產品上市後，其研發公司AveXis Inc.(諾華子公司)主動通知FDA，Zolgensma療法可能存在部分數據處理問題，可能影響生物製劑許可證申請中提交的動物產品測試中某些數據的準確性。對此，FDA表示可能會對諾華提起訴訟。諾華對此事的回應中表示，對Zolgensma的安全性、品質和功效仍充滿信心。

基因療法Zolgensma為諾華在2018年4月透過以87億美元收購AveXis獲得。之前市場預估，到2024年其銷售額可超過15億美元。

根據FDA聲明，Zolgensma獲准上市後，6月28日AveXis向FDA披露，該基因療法存在部分數據操縱的問題，影響到在生物製劑許可證申請(BLA)中提交並經美國FDA審查的動物產品測試中的某些數據的準確性。

上述被操縱的數據來自一項動物實驗，該實驗比較了兩種Zolgensma的版本，一種在臨床一期的研究，另一種在臨床三期測試。而被操縱的Zolgensma數據僅限於支持生產過程的「產品測試數據」。

根據相關報導，FDA專員Ned Sharpless表示，「我們依靠真實的科學數據來做出監管決定，我們非常重視數據的完整性問題」，「在這種情況下，如果適當，該機構將利用其全部權力採取行動，其中可能包括民事或刑事處罰。」

而另據FDA生物製品評價和研究中心主任Peter Marks介紹，美國FDA正在仔細審查在生產過程中使用的產品測試數據的操縱問題，並正在對最近完成的一次檢查的資訊進行全面評估，以評判是否需要採取進一步的措施。

諾華在公開回應表示，不準確的數據僅佔整體提交數據的一小部分，並且僅限於初始產品測試，並不是用於目前已上市產品。強調Zolgensma療法安全性和有效性的同時，諾華還表示，公司完全有能力向有需要的患者釋放高品質，完全合規的Zolgensma，並將繼續與FDA密切合作，以適當更新並解決所發現的任何品質差距。諾華預計此次事件不會影響正在進行的Zolgensma監管備案和發展計劃的時間安排。

事實上，按照FDA負責審查諾華基因療法的部門主管Wilson Bryan博士的說法，AveXis早在3月初就已經知道存在數據篡改行為。之所以等到6月才通知FDA，主要是因為如果FDA事前知道了這種數據操縱行為，就會延遲Zolgensma的上市。

不過這一披露不會影響對該公司人體臨床試驗數據的「正面評估」。Bryan表示，「根據目前的資訊，三期臨床試驗結果持續為Zolgensma的有效性提供強有力的證據，同時也提供了足夠的安全性證據，以支持總體有利的利益-風險分析。」FDA目前對於保留Zolgensma的上市資格仍持有信心。

(新浪新聞)