諾華（Novartis）宣佈，其人源化的CD20抗體ofatumumab，在治療復發性多發性硬化症（RMS）患者的3期臨床試驗中達到主要終點，ofatumumab的表現優於另一款治療多發性硬化症（MS）的常用藥。諾華公司預計將在年底向FDA遞交監管申請。如果獲准，ofatumumab有望成為首款可在家自行使用的治療RMS的B細胞療法。

多發性硬化症是中樞神經系統（CNS）的一種慢性疾病，透過發炎和組織損傷破壞大腦、視神經和脊髓的正常功能。多發性硬化症的惡化導致身體機能（例如步行）和認知功能（例如記憶）損失的增加。多發性硬化症有三種主要類型：復發緩解型多發性硬化症（Relapsing-remitting MS，RRMS）、續發漸進型多發性硬化症（Secondary-progressive MS，SPMS）和首發漸進型多發性硬化症（Primary-progressive MS，PPMS）。RRMS的特徵在於明確定義的復發和緩解過程，即復發，發作或惡化，隨後是部分或完全恢復期。在全球範圍內，約有230萬MS患者，大約85%的MS患者最初被診斷為RRMS。

Ofatumumab是一款完全人源化的CD20抗體。它透過與B淋巴細胞表面的CD20結合，能夠清除血液中B細胞，而這些細胞在MS患者中對激發自身免疫反應有重要作用。這款療法能夠讓患者每月一次，在家中透過皮下注射給藥。不但為控制病情提供了便利，而且可以更好的Target淋巴節中的B細胞，減少對脾臟中B細胞的損傷。在此之前，ofatumumab已經獲得美國FDA核准作為白血病療法。

共有1882例MS患者參與這一為期30個月的ASCLEPIOS試驗。該試驗包含兩項雙盲、隨機試驗，是head-to-head的療效比較試驗，對比ofatumumab與teriflunomide治療MS成人患者的安全性和療效。結果顯示，ofatumumab與活性對照組相比，在降低MS的年復發率（ARR）上達到了主要臨床終點。其延緩疾病惡化的關鍵性次要終點也得以滿足。Ofatumumab還表現出良好的安全性和持續的療效。

UCSF Weill神經科學研究所主任Stephen L. Hauser教授表示：“很顯然，早期的干預治療可改善MS患者的長期治療結果。目前，MS仍是高度未被滿足的醫療需求之一，我們期待可以有強效並且便利的療法出現，ASCLEPIOS試驗的結果對於那些想要接受B細胞治療的患者來說是個好消息，他們之後不需要再去輸液中心，也不需要過多的監測。”

(來源：生物谷)