福泰製藥（Vertex）是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者。近日，該公司宣佈已簽訂一項最終協議，將以9.5億美元收購Semma Therapeutics，這是一家生物技術公司，開創性地使用幹細胞衍生的人類胰島作為治療1型糖尿病（T1D）的潛在治癒性療法。根據收購條款，Vertex將以9.5億美元現金收購Semma公司所有已發行股本，Semma將成為Vertex的獨立運營子公司。2家公司預計，該筆收購將在2019年第四季度完成。

Semma公司由哈佛幹細胞研究所（HSCI）研究員、哈佛醫學院教授Douglas Melton博士和其他人創立，旨在為目前依賴胰島素注射的患者開發變革性療法。該公司致力於推進Douglas Melton博士的方法，即在實驗室內從幹細胞中培養出數十億個功能性、產胰島素β細胞，形成島樣群。糖尿病動物模型的初步臨床前研究表明，將這些細胞輸注至肝臟中足以控制血糖水準。這項突破性技術被獨家授權給Semma公司開發一種基於細胞的糖尿病療法。此外，該公司正在開發最先進的細胞裝置和免疫保護策略，以保護這些細胞不受患者免疫系統的影響，並允許進行肝內移植。

Semma公司已經證明了這種治療T1D的差異化方法，並已取得兩項重大科學進展：（1）具有利用人類多能幹細胞快速（約30天）產生幾乎無限數量的高品質、功能性、幹細胞衍生胰島（SC-islet）β細胞的能力，在動物模型中已被證實能夠恢復胰島素分泌和改善低血糖；（2）開發出了一種新型裝置，封裝並保護這些胰島β細胞，使其免受機體免疫系統的影響，實現持久植入，無需持續的免疫抑制治療。

最近，Semma公司在2019年6月的國際幹細胞研究學會（ISSCR）全體會議上公佈了在非人靈長類動物和豬身上測試人類幹細胞衍生胰島（SC-islet）的資料，成功完成臨床前概念驗證。迄今為止，該公司的細胞治療方法是唯一被證實C肽釋放陽性（胰島素分泌的標誌物）和糖尿病血糖控制陽性的胰島細胞移植專案

(生物谷)