脊髓性肌肉萎縮症（SMA）病友引頸期盼的新藥，因藥價高昂，健保遲未正面表態納入給付，日前聯合報獨家揭露患者困境，獲正面回應，衛福部健保署1日公布，號稱「史上最貴注射劑」SMA新藥自7月1日納入健保，估每年受惠30人左右，每人兩年平均花費900萬至1000萬元。

自健保共擬會去年底通過確定SMA新藥由健保有條件給付，耗時近半年與藥廠議價，衛福部健保署終於在1日公布「支付SMA新藥注射劑暨其藥品給付規定」，給付條件為一歲以前發病的第一型及部分第二型SMA患者，患者年齡須在六歲以下。

衛福部健保署副署長蔡淑鈴說，粗估第一年約有30人需要用藥，這次納入健保的SMA新藥，每劑高達245萬元，使用者第一年需注射六劑，之後每年三劑，須終生注射。第一年使用量多、藥費高，頭兩年一人需花費2000多萬元，強調罕病用藥專款專用，不會擠壓其他藥物。

對此，罕病基金會創辦人陳莉茵表示欣慰，感謝健保署的德政，病友已經等很久了，加上去年底立院陳情半年後，總算讓SMA患者等到此新藥。她說健保署日前就已表示，健保確定要給付，條件都已訂好，但畢竟此藥物相當昂貴，故除該藥品申請查驗登記外，健保署與藥廠藥廠多次協議，考量財務風險或療效等分攤，才讓病友有藥可用。而罕病用藥是專款專用，加上此藥後，目前已有58種罕藥獲健保給付，照顧35種罕見疾病患者。

陳莉茵說，SMA是一種罕見遺傳性疾病，病症為脊髓前角運動神經元發生漸進性退化，造成肌肉逐漸軟弱無力、萎縮，為自體隱性遺傳的疾病，盛行率約萬分之一，若父母都為帶因者，那麼懷孕生下有SMA的機率約為25%。現行雖已有預防篩檢，但台灣每年新生兒中仍有4至5人罹患此症，目前全台累計約400名患者。

而展望未來，陳莉茵仍為SMA患者請命。她說此藥「影響患者一輩子，讓他們生命更有尊嚴。」此次健保給付條件為一歲以前發病的第一型及部分第二型SMA患者，患者年齡須在六歲以下。但其實藥品仿單顯示12歲以內患者都可用藥，期望健保未來在考量財物狀況允許下，能更適度的放寬、逐步開放給更大歲數、高嚴重度的患者。

(聯合報)