全球細胞與基因治療進入商業爆發期，未來10年產值將每年雙位數成長。主要成長引擎CAR-T療法放量、企業積極投入、各國法規支持，這三股力量推進產業發展，市場出現哪些新機會？
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再生醫療正在改寫現代醫學的邊界。隨著全球監管體系逐步成熟、臨床數據積累與製程技術躍進，細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy，CGT）從「概念驗證期」進入「產業擴張期」。
根據調研機構Precedence Research 2024年的報告，全球細胞與基因治療市場規模在2024年約為78至80億美元，預期2034年將達396億美元，年複合成長率高達18%。本篇將從成長引擎、企業佈局與法規生態三個角度，探勘這個關鍵新興產業的機會與挑戰。
成長引擎｜市場規模擴大，一半來自CAR-T療法
高達兩位數的強勁成長勢頭，主要反映了新產品持續上市、臨床適應症擴大，以及再生醫療技術在全球滲透率顯著提高。
在細胞與基因治療領域，CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）療法是主要的市場成長引擎。2024年CAR-T市場規模約為43至45億美元，幾乎佔整體市場的一半。預期未來十年間，該市場的年複合成長率將維持18%至31%的高成長。
值得關注的是，CAR-T市場近期迎來關鍵放量訊號——生技公司Iovance Biotherapeutics首款以腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法治療黑色素瘤的產品Amtagvi（Lifileucel）於美國獲FDA核准，2024年上市首年即貢獻 1.64億美元營收。此突破為實體腫瘤治療開啟全新商業化里程碑，也為細胞與基因治療產業帶來新的成長引擎。
企業佈局｜大廠砸錢併購，從買產品到買平台
全球大型藥廠為掌握關鍵細胞與基因治療技術，展開多起戰略性併購案，形成明確的技術版圖分化。
阿斯特捷利康（AZ）近年積極佈局細胞與基因治療，採取「體外製程＋體內編程」雙線策略。2023年12月宣布以12億美元收購開發突破性細胞療法的公司Gracell Biotechnologies，於2024年2月完成交易，取得其快速製造平台FasTCAR™，將自體CAR-T生產週期由數週縮短至數天，顯著提升效率。
2025年3月，AZ再宣布以10億美元收購比利時生技新創EsoBiotec B.V.，於5月正式完成，取得其創新的細胞編程技術in vivo，可在患者體內直接誘導免疫細胞反應，開啟「不經體外培養」的治療新模式。
這兩項併購顯示，AZ從製造到臨床應用的縱向整合已成形，不僅強化腫瘤與自體免疫疾病產品線，更預示細胞與基因治療產業正進入大型藥廠主導的態勢。
羅氏（Roche）於2024年11月26日宣布以15億美元收購美國細胞治療公司Poseida Therapeutics，於2025年1月7日完成要約收購，使其成為全資子公司。交易結構包含約7.5億美元前期現金，以及後續與研發、監管及商業化進度掛鉤的里程碑付款。
透過此併購，羅氏取得Poseida的異體CAR-T平台與多項臨床資產，包括針對多發性骨髓瘤（P-BCMA-ALLO1）與實體腫瘤（P-MUC1C-ALLO1）的候選療法。該技術以健康捐贈者細胞進行批量製造，具「現貨即用」（off-the-shelf）優勢，可顯著降低成本與等待時間，並為細胞治療在實體腫瘤與自體免疫疾病領域開啟規模化新篇章。
必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb，BMS）2025年10月10日宣布以約15億美元收購專門開發RNA療法的生物技術公司Orbital Therapeutics，納入其先進的環狀RNA（circRNA）平台。
該收購案涵蓋了Orbital的核心候選藥物OTX-201（採用circRNA編碼CD19靶向CAR，透過脂質奈米粒子LNP在體內遞送至T細胞），與傳統體外CAR‑T製備不同，患者自身的免疫系統成為「製造廠」，直接在體內生成CAR‑T細胞，其整合環狀／線性RNA工程、人工智慧驅動設計與精準遞送T細胞平台，預期能明顯降低治療負擔並提升可及性。透過此次佈局，BMS旨在將細胞治療從傳統腫瘤學延伸至自體免疫疾病。
綜觀上述趨勢，全球大型藥廠的細胞與基因治療佈局，從「購買產品」轉向「購買平台」，吸收製程與編程技術，大幅擴張業務領域，為未來十年的市場競爭奠定技術壁壘。
法規生態｜美國拚速度、日本給彈性
隨著細胞與基因治療逐步進入臨床及商業化階段，監管環境成為產業競爭的關鍵變數。各國監管機構不僅加速革新審查與風險管理，制度設計上也展現出不同取向：美國聚焦「加速與實證導向」；歐盟強調「中央化與一致性」；亞洲國家則以「創新導向與彈性監管」為特色。這些制度差異，正共同塑造全球再生醫療產業的監管新格局。
1、美國：加速審查與實證導向
美國FDA透過再生醫學加速資格（RMAT）、突破創新治療（Breakthrough Therapy）與加速核准（Accelerated Approval）等多元機制，推動創新療法快速上市。近年FDA亦逐步移除自體CAR-T的風險評估與緩解策略（REMS）要求，降低醫療單位採用門檻。
2、歐盟：中央化審查體系
歐盟以先進治療藥物（ATMP Regulation）為核心，統一管理基因治療、人體細胞治療與組織工程產品。其「中央化審查」機制確保各會員國間標準一致，並設有 醫院豁免制（Hospital Exemption），允許院內非商業規模製備ATMP產品，用於特定病患的臨床急需，形成臨床創新的重要加速機制。
3、亞洲：創新導向與彈性法規
亞洲地區整體傾向以「創新導向＋彈性審查」為核心，代表案例如下：
- 日本：全球最早設立再生醫療專法，以「附條件與期限承認制度」讓產品能在早期取得暫時批准，促進商業化與臨床累積。
- 韓國：依據2020年推動的「先進再生生物法案」（Advanced Regenerative Bio Act）實施風險分級管理，建立臨床監測與再生醫學中心體系，為創新臨床提供友善環境。
- 中國：於2025年9月28日發布「生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例」，預計於2026年5月1日施行，該條例採用雙軌制與醫療試點並行，以最高等級醫院「三甲醫院」為單位，申請臨床研究至轉化應用可收費項目，以及新藥臨床試驗申請（IND）／生物製劑許可（BLA），透過技術指南與藥品法配合推進，顯著提升臨床試驗數量與速度。
- 澳洲與新加坡：以「品質嚴謹、風險分級明確」為核心原則，分別建立HCT Framework與CTGTP Regulations，以透明的註冊與豁免制度吸引國際投資。
商業化過程須克服4大挑戰
儘管細胞與基因治療展現強勁的市場成長潛力，但邁向規模化與商業化的過程中，仍面臨多重結構性挑戰，將影響未來5至10年的產業發展節奏與投資動向。
首先，細胞與基因治療的製造、物流及臨床執行成本高昂，是市場普及的最大障礙。細胞療法需經複雜的製備與運輸流程，涉及冷鏈儲存、住院管理與併發症處置等多重費用，使得整體成本遠高於傳統藥物。
以Iovance Biotherapeutics為例，其首個TIL療法Amtagvi雖成功上市，後續仍需透過擴產與降低成本以提升獲利能力。另一方面，市值曾超過百億美元的基因療法明星公司Bluebird Bio在製造與資金壓力下，被私募基金以僅約2900萬美元收購，反映部分細胞與基因治療公司在商業化前期，即面臨定價與技術競爭壓力。
由於細胞產品為「活體製劑」，製造一致性與品質放行尤為關鍵。批次間變異、原材料穩定性、供應鏈管理與第三方稽核，均可能導致產品放行延遲甚至影響核准進度。許多企業仍在建立化學製造與管制（CMC）的標準化流程，以確保不同生產批次的可比對性與安全性。而第三方製造商稽核若出現瑕疵，亦可能延後監管審批時程，成為產品上市的不確定因素。
細胞與基因治療屬於一次性高價治療，對各國醫療保險與健康技術評估（HTA）形成挑戰。目前主要市場（如美國、英國、德國）正試行「分期付款」或「成果導向」支付模式，以平衡臨床價值與財務負擔。然而，實體腫瘤與慢性疾病適應症的長期療效證據仍在累積中，使得給付談判週期延長，產品滲透率受限。
細胞與基因治療屬於高度監管產業，不同地區的政策差異，對企業全球化策略形成挑戰。在歐盟，雖有中央化ATMP體系，但各國對醫院豁免（Hospital Exemption）條款的執行標準不同，導致臨床應用與商業化速度不一。亞太地區則呈現門檻差異化：日本採「條件承認」、中國採「雙軌制」、韓國實行分級管理，皆需企業針對國別法規進行客製化合規策略。這使跨區上市與市場放量的時間線延長，形成全球佈局的不確定變數。
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