來源: 生策會編譯

美國食品藥物管理局（FDA）近日宣布，將逐步取消對單株抗體與部分新藥在新藥臨床試驗申請（IND）中必須進行動物實驗的長期要求，此舉表示藥品開發領域的一大轉變。

根據FDA 10日發布的聲明，未來將以新興替代方法（New Approach Methodologies, NAMs）取代傳統動物模式，這些方法包含計算模型（AI-based modeling）、人類細胞系、器官類器官（organoids）等生物學相關技術。

重點政策方向與執行方式

• 效能資料來源變更： 為判定藥物潛在療效，FDA 計畫採用其他國家已進行人體試驗的真實世界資料（real-world data）作為參考依據。
• 逐步取代而非立即取消： 不同於其他政策的快速變革，這項措施將採逐步推行方式，FDA 預計於今年稍晚召開公開工作坊討論細節，並根據即將展開的試點計畫（pilot program）推動相關法規調整。
• 試點計畫內容： 特定藥廠將在 FDA 密切指導下，使用非動物方式進行抗體類藥物的安全性與藥效評估。
• 尚未完全取代前的彈性措施： 在全面落實之前，FDA 表示將採個案豁免（case-by-case waiver）或例外處理機制，在替代數據（NAM）具備足夠科學驗證下，允許跳過動物試驗。

FDA 的立場與背後科學理念

FDA 局長 Marty Makary 醫師表示：

「長久以來，製藥公司即便已有充足的人體使用資料，仍被要求進行額外的動物試驗。本次改革標誌著藥品評估方式的重大轉變，未來可望透過 AI 模型、人類器官模擬平台與真實世界資料，更快速、更可靠地將更安全的治療帶給患者，同時降低研發成本與藥價，這對公共衛生與倫理都是雙贏。」

Makary 強調，FDA 將積極推動使用包含「器官晶片（organs-on-chips）」與先進電腦模擬在內的替代性評估方式。

事實上，FDA 早在 2021 年即發布報告，說明對替代方法的研究進展與強烈承諾。

動物研究機構與業界對此政策的回應

然而，並非所有團體都對此政策樂觀其成。美國生物醫學研究協會（NABR）10日聲明中指出：

「目前尚無任何一種替代方法能夠完全取代動物模型在生物醫學與藥物研發中的功能。」

NABR 主席 Matthew Bailey 進一步表示：

「我們都期盼更快速、更有效的藥物開發流程，但目前尚無 AI 模型或模擬技術能完整重現複雜人體生理系統中的所有未知變數。」

儘管如此，NABR 表示願意與 FDA 合作，以確保創新不會犧牲患者安全。

*背景補充： NABR 董事會成員包括 GSK、Merck、嬌生（J&J）與Charles River等藥廠與實驗機構，會員涵蓋360多家學術機構與生技公司。

立法背景與監管現況

• 2022 年 9 月，美國國會通過《FDA 現代化法案 2.0（Modernization Act 2.0）》，允許藥物開發過程中採用非動物、以人類生物學為基礎的試驗方法（如細胞基礎測試、微生理系統、電腦模擬等）。
• 2024 年 2 月，《Modernization Act 3.0》提出，意圖強化 FDA 落實 2.0 法案進程，該法目前尚未正式通過，並於 2025 年 1 月重新提交參議院審議。

值得注意的是，根據 NABR 指出，2.0法案只是「允許使用」替代方法，並未完全取消動物試驗要求。

產業現況

• Pistoia Alliance 在 2024 年對 350 位生命科學專業人士進行調查，發現：
• 60%仍因法規不確定性而對替代方法抱持觀望；
• 77%的研發流程中尚未使用細胞培養或器官類器官等非動物模型。
• Bicara Therapeutics 執行長 Claire Mazumdar 博士表示：

「目前的科學走向是要能在多種模型中證明藥物安全性與有效性，這次的政策是否能真正改變產業思維，仍有待觀察。」

• 美國製藥協會（PhRMA）亦表態支持此方向，公共事務資深主管 Andrew Powaleny 表示：

「我們對 FDA 推動逐步淘汰部分動物試驗的初步政策表示歡迎，並期待進一步了解其對加速藥物開發的具體影響。」

動物福利團體的肯定

動物保護團體PETA則大力支持這項變革，表示：

「FDA 停止對動物造成傷害、轉而採用以人類生物為基礎的評估方式，是重大進展，也讓我們更接近實現取代動物試驗的承諾。」

專業觀點總結：

• 對生技業者而言： 未來的 IND 準備與 FDA 溝通策略將大幅改變，需建立替代模型的驗證力與規範符合性。
• 法規導向明確： 精準醫療與以人為本的研發方法逐步成為主流。
• 研發策略影響： 在開發抗體藥物時，以人源細胞與體外模擬系統取代動物模式，將成為早期研發與毒理篩選關鍵。

新聞來源: FDA plans to end animal testing requirements for monoclonal antibody drugs