來源: 生策會編譯

面對整體基因療法領域的策略性收縮，Vertex Pharmaceuticals近日確認將不再以腺相關病毒（AAV）載體作為其基因療法的遞送方式，成為最新一間退出AAV研發的生技製藥公司。

公司4月下旬已決定終止AAV作為遺傳治療載體的開發計畫。儘管如此，發言人強調：「我們對細胞與基因療法的承諾仍然堅定不移。」

現階段聚焦項目：鎌狀細胞貧血、T1D、肌肉疾病

Vertex目前的核心基因與細胞療法重點包括：

• Casgevy：用於鎌狀細胞貧血症（SCD）與β地中海型貧血症（β-thalassemia）的基因編輯療法，已進入全球上市推廣階段。
• Zimislecel：用於第一型糖尿病（T1D）的異體胰島細胞療法，目前正在進行三期臨床試驗。
• 同時，公司仍持續投資研發肌肉萎縮症與其他罕病相關基因與細胞療法。

AAV與其他合作案陸續撤退，反映產業轉型趨勢

Vertex撤出AAV載體開發的消息，最早由《Endpoints News》揭露。事實上，這並非該公司首次調整其基因療法策略：

• 2025年2月，Vertex已中止與Verve Therapeutics針對肝臟疾病的體內基因編輯合作計畫，該計畫尚未進入臨床試驗階段即告終止。
• 上月，公司亦放棄另一款針對糖尿病的候選細胞療法，該項目在一期/二期試驗中未能誘導足夠的胰島素產生。

整體市場走向：AAV平台面臨廣泛挑戰

AAV作為長期以來最主流的基因療法載體，近年因安全性、免疫原性與製程瓶頸而備受挑戰。Vertex並非唯一撤出的業者，業界已有多起類似動作：

• **武田製藥（Takeda）**於2023年終止其AAV早期開發案。
• **輝瑞（Pfizer）**則於2025年初下架原使用AAV載體的血友病B療法Beqvez，結束其所有基因療法管線。
• 羅氏（Roche）亦於今年重組其旗下基因療法公司Spark Therapeutics，裁員337人，並將剩餘310名員工併入母公司。

產業觀點：Vertex與業界轉型的意涵

1. AAV載體正逐漸退位，產業轉向新一代遞送平台（如脂質奈米粒、exosome、非病毒性系統）。
2. 儘管AAV退場，細胞與基因療法仍具強勁未來性，但資源將集中於臨床可行性較高、平台已驗證的適應症（如SCD、T1D）。
3. 即使已獲准產品仍需面對商業化挑戰（如Casgevy），市場驗證將牽動後續投資策略與平台選擇。
4. 產業進入資本謹慎與技術整合期，早期階段合作須更審慎評估成本與路徑風險。

新聞來源: Vertex discontinues AAV research for gene therapies