來源: 生策會編譯

在推遲審查期程後，美國FDA已第三度拒絕Aldeyra Therapeutics的乾眼症實驗性療法。

根據這家總部位於麻薩諸塞州生技公司於3月17日表示，FDA在完全回覆信函（CRL）中指出，該申請「缺乏由充分且嚴謹對照研究組成的實質證據」，且未能「證明療效」。

Aldeyra的候選藥物Reproxalap是一款RASP調節劑，此前已兩度遭到FDA拒絕，最近一次挫敗發生在去年4月。當時監管機構表示，現有數據不足以證明這款小分子藥物緩解乾眼症症狀的能力，並要求Aldeyra進行額外試驗。

去年5月，Aldeyra似乎達到了FDA的要求，Reproxalap在一項第3期臨床試驗中達到了主要終點，與安慰劑組相比顯著改善了眼睛不適感。在該研究中，患者是在誘發症狀的環境中進行測試。

然而與此同時，該生技公司也宣布另一項獨立的後期實地試驗（field trial）未能達到主要終點，儘管該公司宣稱結果「在數據上支持Reproxalap並與先前的實地試驗一致」。

根據Aldeyra的公告，FDA目前表示：「各項研究結果的不一致，引發了對正面發現之可靠性與意義的嚴重質疑」，且「已完成臨床試驗的整體證據，並不支持該產品的有效性」。

FDA補充說明，目前並無足夠證據證明Reproxalap「在擬議標籤（Proposed Label）所規定、推薦或建議的使用條件下，具有其聲稱或表現出的效果」。展望未來，FDA建議該生技公司應探究某些試驗失敗背後的原因，並找出Reproxalap可能有效的特定族群或條件。

Aldeyra表示，FDA並未建議進行任何新試驗或要求提供額外數據。該公司計畫「儘速」要求召開Type A會議——這類會議目的在解決意見分歧或處理缺陷，並了解獲得FDA核准所需的條件。此類會議通常應在機構收到請求後的30天內舉行。

該生技公司還透露，作為審查過程的一環，FDA曾在去年12月以及本月提供仿單草稿。根據今日的新聞稿，公司「不認為標籤談判已經完成」。

Aldeyra原定於去年12月16日獲得FDA的審查決定，但在FDA於12月要求將新資訊納入申請後，該日期被推遲至今年3月16日。

Aldeyra執行長Todd Brady醫師在12月16日的會議上表示，FDA曾要求 Aldeyra提交一份失敗試驗的報告，而監管機構先前曾告訴該公司不需將該報告納入Reproxalap的新藥申請（NDA）中。

在遭到拒絕後，Todd Brady於3月16日表示：「對於參與我們臨床試驗的數千名美國與加拿大患者，以及全球數千萬名乾眼症患者，我想向各位保證，我們將緊迫地配合FDA，爭取讓這款藥物進入市場。據我們所知，這是唯一一款能在給藥後數分鐘內對乾眼症患者產生臨床活性的藥物；相比之下，目前的治療藥物往往需要數週或數月的療程，才能達到微幅的改善。」

新聞來源: FDA rejects Aldeyra dry eye disease drug for 3rd time, citing inconsistent study findings