來源: 生策會編譯

Servier已達成協議，以15.5億美元頭期款收購Edgewise Therapeutics的肌肉萎縮症業務，取得一項有望在今年內揭露關鍵性數據的計劃的控制權。

總部位於科羅拉多州的Edgewise，選擇以貝克肌肉失養症（BMD）作為sevasemten的先導適應症——sevasemten是一款口服候選藥物，設計目的是調節快肌纖維的收縮。針對BMD——一種導致進行性肌肉無力的罕見遺傳性疾病——的關鍵性數據預計於第四季揭露。Edgewise亦正在推進sevasemten用於杜氏肌肉失養症（DMD）的第2期試驗。

Edgewise的管線亦涵蓋心血管資產，包括處於中期臨床階段的肥厚型心肌病（hypertrophic cardiomyopathy）候選藥物EDG-7500。透過與Servier達成的這筆交易，Edgewise將聚焦於心血管管線，同時獲得推進開發所需的資金支持。Edgewise估計，這筆交易所帶來的資金將足以全程支持EDG-7500直至潛在獲核准。

除頭期款外，Servier亦承諾支付最高11億美元的法規及商業里程碑款項，以完成對Edgewise肌肉萎縮症業務的收購。Sevasemten是Edgewise目前唯一處於臨床開發階段的肌肉萎縮症治療分子。今年 3 月，這家生技公司報告長達3.5年的功能持續穩定化結果，且未出現新的安全性疑慮。

Sevasemten的作用機制有別於Sarepta Therapeutics旗下Exondys 51等DMD藥物——後者目的在提升功能性肌萎縮蛋白的表現量。Sevasemten並非標靶肌肉萎縮症的根本蛋白問題，而是尋求限制快骨骼肌纖維的收縮，使其免受損傷與纖維化，這一機制有望減緩肌肉退化與疾病進展。

在關鍵性數據揭露之前便押注於這一假說，既能強化Servier的神經科學產品線，也使這家法國藥廠承擔後期試驗失敗的風險。神經科學是Servier的三大核心支柱之一，然而與其他支柱相比，其神經科學管線的發展相對薄弱——截至今年1月，神經科學領域僅有三個臨床項目，相較之下腫瘤學領域多達22個。擴充神經科學管線，已成為Servier的優先戰略目標。

新聞來源: Servier inks $2.6B buyout of Edgewise’s muscular dystrophy unit to beef up neurology pipeline