來源: 生策會編譯

諾和諾德公司（Novo Nordisk）公布了其A型血友病候選藥物Mim8的三期臨床試驗數據，顯示與羅氏（Roche）明星藥物Hemlibra在有效性和耐受性方面的比較。

今年5月，諾和諾德報告了這個研究的初步結果，然而，最初的報告缺少年出血率（ABR）的數據，重點在於百分比變化或注射部位反應。但諾和諾德在上個周末補足數據庫的缺失部分。這家丹麥製藥公司重申了主要有效性結果，並提供了年出血率和注射部位反應的數據。

在無預防性治療史的試驗人群中，諾和諾德估計對照組的平均ABR為15.75。每週一次和每月一次的Mim8預防組的平均ABR分別為0.45和0.20。

在有凝血因子預防治療史的試驗人群中，每週一次的Mim8預防組的平均ABR為2.51，相較於之前凝血因子預防的4.83。每月一次的平均ABR為1.78，相較於之前凝血因子預防的3.10。

試圖將這些結果與羅氏的數據進行比較面臨挑戰。羅氏依靠一項臨床三期試驗的結果將Hemlibra推向市場，該試驗招募了具有VIII因子抑制劑的人群，並在沒有抑制劑的患者中進行了另一項研究。諾和諾德在其FRONTIER2研究中招募了有和沒有抑制劑的患者。

在之前用按需繞道治療的無抑制劑患者中，羅氏報告Hemlibra組的ABR為2.9，對照組為23.3。在接受按需治療的無抑制劑患者的研究中，報告的Hemlibra組的年出血事件率為1.5和1.3，對照組為38.2。

注射部位反應的比率是Hemlibra可能脆弱的一個領域。Jefferies分析師在5月表示，反應頻率必須低於10％，挑戰者才能明顯區別於Hemlibra。諾和諾德報告了在四個Mim8治療組中的反應率分別為5.0％、8.2％、9.5％和12.2％。

諾和諾德計劃在2024年底前申請Mim8的核准。與此同時，羅氏正在加強Hemlibra的防線，該藥物去年帶來了46億美元的收入。這家瑞士製藥公司推出了兩種新的小瓶選項，並引入了一個新的給藥套件，讓Hemlibra給藥更加方便。

新聞來源: Novo Nordisk unwraps phase 3 hemophilia A data, revealing how Roche rivalry may shake out