來源: 生策會編譯

美國生物醫學公司eGenesis宣布，其第二例基因改造豬腎移植手術成功，受者已出院並首次無需接受洗腎治療。該手術於2025年1月25日由波士頓麻省總醫院（MGH）移植中心完成，屬於eGenesis在末期腎病（ESRD）患者中的臨床研究計畫。這是繼2024年3月MGH成功執行首例異種移植手術之後的又一重大進展。

異種移植：開啟解決器官短缺的新時代

eGenesis 執行長 Michael Curtis, Ph.D. 表示：「這次手術不僅是科學上的里程碑，更代表了醫學的新紀元。我們正站在一個全新的未來起點，未來器官短缺將不再決定患者的治療結果。」

目前，美國 超過 80 萬人罹患末期腎病（ESRD），其中 超過10萬人等待腎臟移植，但由於可供移植的器官有限，每年僅能完成約2.5萬例移植手術。

eGenesis採用CRISPR基因編輯技術，目的在讓豬器官更適應人體環境，減少即時排斥反應，並提升移植成功率。這一技術改變了傳統異種移植的限制，讓豬腎成為潛在的可行解決方案。

基因改造技術：提升豬腎移植的相容性

eGenesis透過以下基因工程技術，大幅降低豬腎被人體免疫系統排斥的風險：

• 移除三種主要抗原（antigens），以降低急性免疫排斥反應。
• 加入七個人類基因（human transgenes），減少移植後的發炎反應。
• 移除豬基因組內的內源性逆轉錄病毒（PERVs），以降低感染風險。
• 進行多達 69 處基因編輯調整，確保豬腎在人體內的長期穩定性。

接受移植患者情況：免於長年洗腎的折磨

此次接受移植的患者 Tim Andrews（66歲），已接受洗腎治療超過2年，並因慢性腎病併發 心血管問題與心臟病發作。此外，由於O型血的患者通常需要 更長的等待時間（5-10 年）才能找到匹配的捐贈腎臟，使其移植機會更加受限。

為提高移植成功率，Andrews在手術中接受了實驗性免疫抑制療法，包括使用 Eledon Pharmaceuticals開發的單株抗體tegoprubart（抗 CD40L 抗體），以阻斷免疫細胞之間的溝通，減少排斥反應。手術後，Andrews於2月1日順利出院，並擺脫了長年的洗腎需求。

Eledon：開發新型免疫抑制策略以支持異種移植

Eledon執行長David-Alexandre Gros, M.D.指出：「這是 MGH 第二次成功執行腎臟異種移植，代表我們正逐步確立 異種移植與免疫抑制的新策略，以應對全球器官短缺問題。」

Gros 強調：「CD40L（CD40 配體）是免疫抑制策略的關鍵標靶，其阻斷機制能夠有效促進非人類靈長類器官移植至人體的轉譯應用。Tegoprubart 作為抗 CD40L抗體，不僅能提升免疫抑制療效，還能改善移植器官的長期存活率。」

目前，Tegoprubart正在進行三項腎臟移植排斥反應的全球臨床試驗，並在一項 第一型糖尿病患者的胰島移植試驗中接受評估，以探索與發展其在免疫抑制領域的潛在應用。

FDA 核准更多異種移植試驗，推動臨床研究進展

eGenesis、Eledon與MGH已於2024年12月獲得FDA核准，未來將再進行 兩例異種移植手術，進一步驗證該技術的臨床可行性。

此外，United Therapeutics 也在2025年2月宣布，已獲得FDA核准，即將啟動基因改造豬腎（UKidney）的臨床試驗。該試驗計畫納入6名ESRD患者，預計2025年中完成首例移植，並於第一例與第二例手術之間至少間隔12週。

該試驗採用階段性 I/II/III 設計，受試者將在移植後 24 週內接受嚴密監測，以評估手術的安全性與有效性，並為未來向 FDA 申請正式核准累積臨床數據。此外，受試者將終身接受研究團隊的長期隨訪，以監測移植器官的存活狀況與患者健康狀態。

新聞來源: eGenesis announces 2nd pig kidney procedure success, as xenotransplantation field moves forward