來源: 生策會編譯

第一三共（Daiichi Sankyo）正加大對RNA療法的投資，與Nosis Biosciences 合作，開發能夠作用於肝臟以外目標的RNA藥物候選物。

這家日本製藥公司以抗體藥物複合體（ADC）享譽業界，與阿斯特捷利康（AstraZeneca）和默克（Merck & Co.）達成合作，並推出暢銷藥物Enhertu。然而，第一三共一直在投資新型療法，以擴展產品線，並超越腫瘤學領域。早在2022年4月，該公司即在多模式（multi-modality）計畫中，將核酸藥物與脂質奈米顆粒（LNP）遞送mRNA納入研發戰略。

第一三共曾於新冠疫情期間開發LNP-mRNA COVID-19疫苗，並將一款寡核苷酸（oligonucleotide）藥物候選物推進至杜興氏肌肉失養症（Duchenne muscular dystrophy, DMD） 的臨床二期試驗（Phase 2），但最終於2023年 中止該計畫。然而，ADC仍是該公司的核心業務。

Nosis以Connexa平台，助力RNA療法突破肝臟屏障

與Nosis的合作，將使第一三共獲得RNA藥物遞送方面的技術能力，助力其開發RNA為下一個重要治療模式。總部位於美國加州的Nosis以Connexa平台為基礎，該技術能將RNA遞送至任意基因、任意細胞類型，若該技術獲得驗證，將突破RNA療法的關鍵瓶頸，使其能夠針對肝臟以外的目標基因進行干擾與沉默。

目前，RNA療法已經在肝臟相關疾病展現潛力，但如何將RNA分子有效遞送至 心臟、大腦、肺部與腎臟，仍是業界尚未解決的挑戰，導致許多與疾病相關的基因無法被有效沉默。Nosis結合AI驅動藥物設計、單細胞受體生物學、高通量化學等技術，試圖解決這一問題。

業界競逐RNA遞送技術，Nosis獲得第一三共與嬌生青睞

目前，多家生技與製藥公司，包括RNA療法的龍頭企業，都在投入資源解決 RNA遞送挑戰，但尚未有成熟解決方案。Nosis的核心技術仍處於早期階段，其針對肺部與中樞神經系統（CNS）組織的領先項目（lead programs），預計將於2025年進入新藥臨床試驗（IND-enabling studies）準備階段。然而，第一三共的合作，顯示出該技術可能具備發展潛力。

值得注意的是，第一三共並非今日唯一宣布合作的製藥巨頭。嬌生（Johnson & Johnson） 也宣布將結合自身的藥物研發與臨床專業能力，與Connexa平台合作，共同開發 可作用於肝臟以外、涉及慢性疾病的多種挑戰性細胞類型 的 RNA 療法。

新聞來源: Daiichi taps Nosis to deliver RNA therapies beyond the liver