來源: 生策會編譯

美國細胞治療公司ProKidney最新揭露的第二期臨床試驗結果呈現兩極化：其用於慢性腎臟病（CKD）的細胞治療產品rilparencel（又名REACT）在部分受試組別未能顯示出臨床顯著的腎功能保留效果，但另一組試驗則呈現正向數據，讓公司仍對該療法的未來持樂觀看法。

此產品為一種自體幹細胞療法，透過病人自身的腎臟活檢樣本辨識出前驅細胞（progenitor cells），經實驗室擴增後，注射回病人腎臟中，期望細胞能嵌合並修復受損腎組織，進而恢復功能。

位於北卡羅來納州的ProKidney於REGEN-007試驗中共納入49名病患，這些病患皆為患有糖尿病且eGFR介於20至50 mL/min/1.73m²之間的CKD患者——此eGFR值顯示病患已有顯著腎功能下降。

分組試驗結果分析：雙劑量組表現優於單劑量組

在試驗中，病患被隨機分為兩組：

• 第一組（雙劑注射組）在三個月內接受兩次rilparencel注射。該組顯示其年化eGFR坡度（腎功能變化速率）改善高達 78%，被公司認為在統計與臨床上皆具有顯著意義。
• 第二組（條件式第二劑組）初期僅接受一次注射，僅在腎功能明顯惡化時才進行第二劑治療。此組eGFR坡度改善為50%，但根據ProKidney表示，並未達到統計顯著性，但仍顯示可能的劑量反應趨勢。

試驗中並無出現與rilparencel治療相關的嚴重不良事件，顯示安全性良好。

未來發展：拚FDA加速核准、暫停國際試驗聚焦美國

ProKidney計劃於今年夏季與美國FDA會面，討論在進行中的第三期PROACT 1試驗中以eGFR坡度作為替代療效指標（surrogate endpoint），進而推動rilparencel爭取加速審查核准（Accelerated Approval）。

值得注意的是，PROACT 1採用的劑量方案與REGEN-007中表現較佳的第一組相同。根據ProKidney執行長、腎臟科醫師Bruce Culleton表示：「REGEN-007試驗中的陽性結果，進一步加強我們對PROACT 1試驗設計的信心。特別是在REGEN-007第一組中，有63%病患（15人）符合PROACT 1的納入條件，且其療效結果與整組一致。」

過去ProKidney曾同時啟動PROACT 2國際三期試驗，但於2024年9月宣布終止該研究，轉而專注於美國境內的PROACT 1試驗。公司評估指出，若PROACT 1結果成功，即有望獲得FDA加速通過，因此已不需進一步進行全球多中心試驗。

新聞來源: ProKidney’s CKD cell therapy scores win in one half of phase 2 trial, falls short on other