來源: 生策會編譯

必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb, BMS）透過一項多發性骨髓瘤第三期試驗，在雙重主要終點之一上取得成功，終結了其近期研發失利的連敗紀錄。然而，由於試驗仍在評估另一項主要終點，目前尚不清楚該藥廠是否已掌握足以向FDA申請核准的足夠證據。

這項第三期試驗評估了BMS的試驗性Cereblon E3連接酶調節劑iberdomide，與已獲核准的CD38藥物Darzalex和類固醇dexamethasone聯合用藥的效果。復發或難治性多發性骨髓瘤患者被隨機分配到實驗組（接受試驗性療法）或標準治療組（接受Darzalex、bortezomib和dexamethasone的組合）。

BMS報告指出，在iberdomide組中，微小殘留病灶（MRD）陰性率實現了統計學上的顯著改善，達成了該試驗的雙重主要終點之一。研究人員正繼續追蹤患者，以評估無惡化存活期（PFS）和總存活期（OS），這兩者分別是另一項主要終點和關鍵次要終點。BMS計畫與衛生主管機關討論這些結果。

該公司在試驗進行到一半時，才將MRD納入雙重主要終點。BMS前首席醫療長Samit Hirawat醫師在今年二月表示，公司是在與FDA溝通後才增加MRD終點的，他向投資人透露，這項改變是「為了加速藥物開發流程」所做的努力。

BMS之所以新增此終點，是因為去年FDA的一個諮詢委員會中，每一位委員都對「證據是否支持在多發性骨髓瘤試驗中使用MRD作為加速核准終點？」這個問題投下「贊成」票。這次投票發生在FDA領導層近期變動之前。

摩根士丹利分析師Terence Flynn於本月稍早在摩根士丹利的一場活動中，向BMS執行長Chris Boerner博士提問FDA對MRD的立場以及加速核准的可能性。Boerner表示，這項研究已獲FDA審查，但也指出「現在FDA有一些新的決策者」。

儘管如此，這場第三期試驗的勝利對於一個近來遭受一連串挫折的研發團隊來說，仍是個好消息。今年，BMS已報告其在黑色素瘤、心肌病變和精神分裂症領域的第三期試驗失利。在最近對BMS即將發布的數據分析中，BMO資本市場的分析師將iberdomide的第三期數據歸類為對公司中等重要性。

新聞來源: Bristol Myers midtrial endpoint addition secures phase 3 win in multiple myeloma