來源: 生策會編譯

Praxis Precision Medicines堅定推進ulixacaltamide治療原發性顫抖症（Essential Tremor, ET）的決定獲得了回報。在今年稍早，該公司無視了基於中期分析建議中止第三期試驗的建議後，現已在這項關鍵試驗和另一項試驗中取得了勝利。

Ulixacaltamide是一種T型鈣通道的選擇性抑制劑，設計用於阻斷與顫抖活動相關的小腦-丘腦-皮質（Cerebello-Thalamo-Cortical, CTC）迴路中的異常神經元爆發放電。儘管先前的一項中期分析表明接受該藥物治療的患者狀況並未優於安慰劑組，但Praxis的頂線結果現在卻呈現出不同的結果。

這家生技公司在Essential3第三期計畫中，使用了去中心化、居家式的研究設計來進行其兩項試驗。主要評估指標是透過一個量表來衡量顫抖對11項特定日常活動的影響（modified activities of daily living 11, mADL11）。該量表是基於先前失敗的第二期試驗後，被採納為這些研究的主要終點。

在第一組臨床研究中，473名患者被隨機分配接受ulixacaltamide或安慰劑治療12週。Praxis在十月十六日發布的新聞稿中表示，在第8週時，該試驗藥物在mADL11評分上取得了4.3分的統計學顯著和臨床上有意義的平均改善，且這種改善從第2週持續到整個12週給藥期。

第二組臨床研究招募了238名患者，接受試驗藥物治療8週。達到緩解標準的患者隨後被隨機分配，接受安慰劑或繼續使用ulixacaltamide治療另外4週。在這項研究中，ulixacaltamide後續組有55%的患者維持了他們在第8週達成的緩解反應，而安慰劑組的比例為33%。

Praxis表示，疾病改善率（研究二的關鍵次要終點）也達到了統計學顯著性的標準。

憑藉這些正面結果，該公司已向FDA提交了會議請求，討論新藥申請（NDA）事宜。一旦與FDA達成一致，公司計畫在2026年初提交NDA。

執行長Marcio Souza表示：「我對Essential3計畫的結果感到非常興奮。在短短15個月的招募期內，有超過20萬人對參與這項研究感興趣，這有力地反映了市場對像ulixacaltamide這樣療法的巨大未滿足需求。我們期待能盡快與FDA進行NDA前會議，討論潛在的NDA事宜。」

根據Praxis的數據，原發性顫抖症是最常見的運動障礙，影響著美國約700萬人。目前唯一獲得核准的藥物治療是β-受體阻斷劑propranolol，但其療效有限，且由於禁忌症，許多患者無法使用。

新聞來源: Praxis erases doubts with phase 3 wins in essential tremor, sending shares soaring