來源: 生策會編譯

2025年聖誕與跨年假期期間，賽諾菲（Sanofi）與 Corcept Therapeutics 接連收到 FDA 的藥品核准拒絕信（CRL），為兩家公司的開發計畫蒙上陰影。

賽諾菲 Tolebrutinib：從「突破性療法」到意外折戟
賽諾菲於 2025年 12 月 24 日透露，FDA 已否決其 Tolebrutinib 用於治療非復發型續發進展型多發性硬化症（nrSPMS）的上市申請。這項決定對這家法國藥廠而言是極大的衝擊，因為就在幾週前，FDA 才告知該藥的核准時程將無法趕上原定的 12 月 28 日期限。

在續發進展型多發性硬化症（SPMS）中，患者通常先被診斷為復發型（RMS），隨後停止復發，轉而進入所謂的「失能累積」階段。賽諾菲指出，儘管相關照護已有進展，但此治療領域的選擇仍然有限，存在高度未滿足的醫療需求。

回顧研發歷程，FDA 曾於 2025 年 3 月授予該藥優先審查資格，預計 9 月做出決定。然而，由於賽諾菲在審查期間提交了「追加分析數據」（被 FDA 視為重大修正），導致時程展延三個月。直至 12 月 15 日，賽諾菲甚至被告知在 2026 年 3 月前不會收到任何新指引。

賽諾菲研發負責人 Houman Ashrafian 博士12 月 24 日表示，這封拒絕信表示 FDA 的態度與先前提供給公司的回饋發生了「重大且實質性的轉向」。他強調：「我們對 FDA 的決定感到非常失望。失能進展仍是 MS 領域極大的未滿足需求，而 Tolebrutinib 先前獲頒突破性療法認定，正是認可其解決此缺口的潛力。」賽諾菲並未細述 FDA 轉變心意的具體理由，僅表示將持續與監管機構溝通。

這已是 Tolebrutinib 遭遇的最新打擊。賽諾菲於 2021 年斥資 37 億美元併購 Principia Biopharma 以取得此藥，隨後在 2022 年因藥物性肝損傷風險遭 FDA 部分暫停試驗；2023 年則在三項晚期試驗中失敗了兩項。2025年初，賽諾菲已將其復發型 MS 適應症從管線中移除，近期更宣布三期 Perseus 研究在原發進展型 MS 中未達標，放棄該項申請。

Corcept Relacorilant：臨床達標仍難逃拒絕命運
Corcept 同樣在假期收到令人失望的 CRL。該公司的主力資產 Relacorilant（抗糖皮質激素藥物）在 2025年 憑藉庫欣氏症（Cushing’s syndrome）的三期臨床達標而提交申請。

根據 Corcept 的說法，FDA 雖認可其關鍵試驗達到了主要終點，且另一項臨床試驗亦提供了佐證數據，但監管機構最終結論認為：「在公司提供更多療效證據之前，無法對 Relacorilant 做出有利的『益處與風險評估』（Benefit-risk assessment）」。

Corcept 執行長 Joseph Belanoff 博士表示感到「驚訝與失望」，並計畫盡快與 FDA 會面尋求出路。目前，Relacorilant 針對鉑類藥物耐藥性卵巢癌的另一項上市申請，FDA 已預定在 2026 年7 月 做出決定。

新聞來源: Sanofi, Corcept surprised by FDA rejections for MS, Cushing's syndrome drugs