來源: 生策會編譯

在一項罕見眼疾基因療法的賭注於去年以第3期臨床試驗失敗告終後，嬌生（Johnson & Johnson）如今將這項資產物歸原主——MeiraGTx僅以2,500萬美元頭期款買回botaretigene sparoparvovec（bota-vec）的完整權利。

作為協議的一部分，嬌生未來或可就bota-vec潛在獲核准及商業表現收取一次性里程碑款項，以及後續銷售版稅。MeiraGTx表示將積極尋求在美國及歐盟的快速申請，並計劃於獲核准後在2027年正式上市。

然而，獲核准的希望看來頗為渺茫。嬌生旗下Janssen部門曾共同開發bota-vec，並於2023年聖誕節前後以最高4.15億美元的代價取得這項療法的完整權利。去年5月，該療法在一項關鍵第3期臨床試驗中未能改善X染色體連鎖視網膜色素變性患者的視覺引導行動能力，此番挫敗促使嬌生決定放手。

在臨床之外，bota-vec在FDA的審查之路或許同樣崎嶇。在即將卸任的頂層生物製品監管官員Vinay Prasad醫師任內，其他基因療法同樣步履維艱、難獲核准。目前尚無繼任人選確定，監管機構未來將如何處理相關審核，仍是未知數。

Bota-vec的設計目的是將功能性的視網膜色素變性GTPase調節因子基因的正常副本遞送至視網膜。若缺乏此基因，患者（多為男性）的視力將隨年齡增長逐漸衰退，通常在40歲前後達到法定失明標準。

儘管第3期臨床試驗宣告失敗，MeiraGTx對bota-vec在監管機構面前的勝算仍抱持樂觀態度——公司表示，這份信心來自參與試驗的臨床醫師所給予的回饋。

「MeiraGTx已從眾多研究者處聽聞，bota-vec為參與研究的大量患者帶來具有臨床意義的實質效益，」這家生技公司表示，「在視覺的三大功能面向中，均展現出前所未見的顯著改善。」

投資人則沒那麼樂觀——MeiraGTx 股價於週四上午盤中交易時段下跌16%。

根據新聞，總部位於紐約的 MeiraGTx的最終目標是蛻變為一家具備商業化能力的公司，並期望bota-vec與用於治療放射線引發的口乾症的基因療法AAV-hAQP1，能在未來兩年內相繼推向市場。

新聞來源: Johnson & Johnson hands back failed eye disease gene therapy to MeiraGTx