來源: 生策會編譯

美國食品藥物管理局 (FDA) 在舉行了一場關於癌症臨床試驗中整體存活期 (Overall Survival, OS) 測量方法的公開研討會兩年多後，於 8 月 18 日發布了相關的草案指引。該草案建議，只要可行，整體存活期應作為癌症臨床試驗的主要終點指標。

即使整體存活期未被用作主要終點，FDA 仍建議試驗委託者收集並向監管機構提交存活期數據。FDA 在指引中寫道：「在某些情況下，整體存活期可能是預先指定假設檢定計畫中的次要終點。即使不是次要終點，FDA 歷來也會以描述性方式評估整體存活期結果，作為一種安全性測量。」

美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 的醫療長兼執行副總裁 Julie Gralow 博士表示，ASCO 同意 FDA 的建議。她指出：「ASCO 同意整體存活期在腫瘤學中仍然是黃金標準終點，並支持所有隨機腫瘤學臨床試驗都應設計來評估整體存活期的建議，以適當地評估潛在危害。」

Gralow 博士也同意 FDA 的觀點，即在某些情況下，整體存活期可能不是最佳的主要終點選擇。這包括存活時間較長，需要大量後續追蹤才能確定實驗性治療是否有益，以及沒有現有整體存活期數據可供比較的單臂試驗。

FDA 還建議在期中分析期間評估整體存活期，以幫助確定受試療法是否無效或不安全，ASCO 也對此表示贊同。Gralow 博士說：「當將整體存活期視為一個安全終點時，預計存活期的差異會相對較早出現，我們同意這些應規劃在獨立數據監控委員會章程中。」

FDA 寫道，如果整體存活期數據不清楚，但其他中期終點似乎顯示出臨床益處，那麼加速核准可能是最佳的監管路徑。「當有足夠強大且可解釋的整體存活期結果時，傳統核准可在稍後時間考慮。」

這項新指引源於 2023 年 7 月在馬里蘭州北貝塞斯達舉行的一場由拜登政府主辦的研討會。該研討會由 FDA、美國癌症研究協會和美國統計協會共同舉辦，匯集了腫瘤學專家，討論在臨床試驗中使用整體存活期及正確測量它的技術。

新聞來源: FDA draft recommends overall survival data collection for all cancer trials