來源: 生策會編譯

美國食品藥物管理局（FDA）正在考慮使用一種非侵入性的肝臟測量方法，作為某些代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）患者的替代終點（surrogate endpoint），此舉可能加速該領域的藥物開發。

MASH是脂肪肝疾病的一種嚴重形式，可能導致嚴重的肝臟疤痕與肝功能受損。目前，該疾病主要透過多次肝臟切片來評估，但由於病灶在器官內的分布不均，此方法可能遺漏瀰漫性的病徵。

現在，FDA已接受一份意向書，考慮將肝臟硬度——透過瞬時彈性造影（transient elastography）測量——作為中度至晚期肝纖維化MASH患者的「合理可能替代終點」。

這份意向書由Echosens公司醫學事務副總裁Céline Fournier博士提交。Echosens是一家生產經FDA核准、以超音波技術為動力的肝臟掃描儀製造商。該文件獲得了禮來（Eli Lilly）、百靈佳殷格翰（Boehringer Ingelheim）及其合作夥伴諾和諾德（Novo Nordisk）的支持信函。

該文件是藥物開發資格認證工具流程（drug development qualification tool process）三步驟中的第一步。此方法允許外部單位提交資料，以協助FDA建立或修訂相關評估指標。

根據該意向書，肝臟硬度生物標誌物可以預測MASH患者的死亡或肝臟相關事件風險。這項提議的非侵入性方法，也能為追蹤疾病進展和治療反應提供更安全、更易於取得的途徑。

在MASH新療法開發中跳過肝臟切片，還有望改善臨床試驗的招募，並克服執行具備足夠效力（adequately powered）研究的挑戰。

FDA藥物評估與研究中心肝病學與營養學主任Frank Anania醫學博士在8月27日發布的聲明中表示：「這項提案代表了在MASH藥物開發中採用非侵入性檢測的重要一步。」

這項消息發布後，包括Madrigal Pharmaceuticals、Viking Therapeutics、Inventiva和Altimmune等多家MASH藥物開發公司的股價應聲上漲。

Leerink Partners本週在一份報告中寫道：「我們認為這對MASH領域的臨床開發來說是個重大利好。」報告還指出，非侵入性測量方法或許能降低因病理學家和切片採樣差異所導致的較高安慰劑反應。

儘管關於時程與潛在實施方案的資訊有限，Leerink表示他們「對於FDA從切片轉向非侵入性療效測量方法的舉動越來越受到鼓舞」。

新聞來源: FDA considers noninvasive liver endpoint for clinical trials, sending MASH biotechs' shares up