來源: 生策會編譯

製藥巨頭嬌生（Johnson & Johnson）在審視2026年一項關鍵讀出數據後，已停止旗下一款眼疾基因療法的開發工作。

第一季結束時，嬌生將Parasol第2b期研究的數據列為2026年的關鍵事件之一。這項假對照臨床試驗（sham-controlled clinical trial）評估JNJ-1887用於治療地理萎縮症（geographic atrophy）的療效——這是一種晚期老年性黃斑部病變（AMD）。嬌生於2020年取得這項資產，押注這款基因療法能夠保護視網膜細胞，從而減緩並阻止疾病進展。

然而，嬌生發言人表示公司已將JNJ-1887從產品線中移除。「在審視Parasol第2b期研究的頂線數據後，JNJ-1887用於地理萎縮症的開發計劃將正式終止，」這位發言人表示。「我們將持續推進眼科領域的研究，並將這項計劃的經驗教訓應用於我們的早期產品線。」

Hemera Biosciences於2017年將JNJ-1887（前身名稱為 HMR59）推進至臨床試驗。嬌生於2020年以未揭露的金額收購這家生技公司，並於2023年啟動納入305名受試者的Parasol試驗。這項試驗評估JNJ-1887在患者接受單次玻璃體內注射後18個月，縮小地理萎縮症病灶的能力。

這款資產是一種表現可溶性CD59的腺相關病毒血清型2（AAV2）基因療法。天然存在的CD59能抑制膜攻擊複合體——補體終末途徑的免疫效應物，而這一途徑被認為與AMD的發生和進展密切相關。

其他公司仍在繼續開發地理萎縮症的基因療法。與嬌生相似，賽諾菲（Sanofi）也將補體通路確立為治療這種眼疾的切入點，但這家法國藥廠選擇了不同的靶點。賽諾菲的SAR446597去年進入第2期試驗，同時靶向補體通路的兩個節點——傳統途徑中的C1s與替代途徑中的因子Bb。

嬌生週三公布的第二季業績更新，亦確認此前已揭露的產品線調整。嬌生在將罕見眼疾基因療法botaretigene sparoparvovec出售給MeiraGTx後，已將其從產品線中移除；同時，在決定終止兩款曾備受期待的CAR-T細胞療法的開發後，也將其從產品線中刪除。

新聞來源: J&J axes eye disease gene therapy after key phase 2b readout