來源：自由時報

美國一家新創企業利用CRISPR基因編輯療法，成功治療第一批罹患罕見遺傳病「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」（transthyretin amyloidosis）的患者，表明科學家已經克服此前CRISPR技術只能應用在編輯體外細胞的關卡。

英國金融時報27日報導，由2020年諾貝爾化學獎得主道納（Jennifer Doudna）共同創立的Intellia Therapeutics公司，與美國雷傑納隆（Regeneron）生物科技公司合作，利用CRISPR技術治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病患者。負責第一階段實驗的英國倫敦大學學院（University College London）研究人員，將CRISPR藥物注射到患者的血液中，發現其中3人的肝臟幾乎停止產生有毒蛋白質。相關研究成果發表於26日出版的「新英格蘭醫學期刊」。

據報導，CRISPR臨床試驗治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病的原理，是使一種突變基因失活，該突變基因會導致人體肝細胞產生一種錯誤折疊的蛋白質「轉甲狀腺素」（TTR），它會在人體的神經和心臟聚積，導致神經疼痛、麻痺和心臟病。

報告指出，接受CRISPR治療的患者可能需要幾個月時間才能看到症狀減輕，但實驗證實該療法的短期副作用很少。