來源：生策會編譯

瑞士製藥巨頭羅氏對旗下已進入第三期試驗的阿茲海默症藥物gantenerumab相當謹慎，尤其是在美國藥廠百健(Biogen) 備受爭議的新藥Aduhelm獲FDA核准後。

羅氏24日宣佈與位在西雅圖的Shape Therapeutics簽署合作，交易金額上看30億美元，將利用Shape的RNA編輯技術進行阿茲海默症、和其他有關退化性神經疾病，如帕金森氏症的研究。羅氏將應用RNAfix和Shape的AAVid技術平臺開發次世代組織特異性腺相關病毒 (tissue-specific adeno-associated viruses)，用於針對上述疾病的新基因療法。

Shape Therapeutics將負責臨床前研究，透過RNAfix和AAVid平臺確認並提供潛在候選藥物進行開發。基於雙方交易內容，後續由羅氏接手藥物臨床開發和商化。

羅氏Pharma Partnering負責人James Sabry說，Shape Therapeutics的RNA編輯技術對開發這些難以治療的疾病具有顛覆性的潛力。雙方合作與羅氏 "釋放基因治療的全部潛能 "的精神相符。

過去幾年裡，羅氏砸重金在基因治療以期解決多種疾病。2019年羅氏收購位於費城的Spark Therapeutics，獲得治療一種罕見失明的基因療法Luxturna，以及該公司血友病基因療法，預計將和羅氏血友病藥物Hemlibra互補。

2020年，羅氏與Dyno Therapeutics合作開發下一代AAV (腺相關病毒) 載體，用在治療中樞神經系統疾病的基因療法。該公司還與德國CEVEC Pharma合作，採用該公司的ELEVECTA(R)技術，以強化AAV載體的生產。

Sabry說：「我們期待著這次與Shape Therapeutics合作，為神經科學和罕見疾病適應症創造新的治療方案。」

Shape Therapeutics公司的共同創辦人兼執行長Francois Vigneault表示，他與羅氏的關係有個共通點，即是利用基因治療等突破性療法來對付一些最具挑戰性的疾病。

根據交易條件，Shape Therapeutics將獲一筆頭期款，以及超過30億美元的開發、法規和銷售里程碑授權金。如果這兩家公司開發的基因療法上市後被採納使用，Shape將有資格收取權利金。

與羅氏合作前，Shape Therapeutics 才於7月完成1.12億美元B輪募資。

來源: Mega $3 Billion+ Deal Shapes Up for Roche to Target AD and Parkinson's