來源：生策會編譯

2021迄今，FDA已核准一些備受矚目的新藥，而新冠疫情並未阻擋製藥公司持續推進新藥上市的決心。

Biogen (百健) 頗受爭議的阿茲海默症新藥Aduhelm被加速核准即是一例。Amgen (安進) 的新藥Lumakras也獲准，這是第一款用於治療過去認為無藥可治、由KRAS基因突變引致的肺癌藥物。

新藥競爭仍然如火如荼進行中。根據Evaluate Pharma資訊顯示，FDA將在2021年結束前核准四款重磅新藥，背後的製造商是Argenx、UCB、輝瑞和羅氏等公司。Evaluate預計到2026年，這些藥物銷售額大約落在71億美元。

Evaluate的年中報告指出另一個重磅新藥是Ascendis Pharma的長效生長激素lonapegsomatropin-tcgd。該藥物現在被稱為Skytrofa，預計到2026銷售業績達15億美元。

對於其餘的新藥競爭者來說，獲得FDA核准不代表就可以高枕無憂。首先，輝瑞的abrocitinib可能會面臨更多障礙。FDA在對輝瑞的Xeljanz進行安全性調查後，已經對部分JAK抑制劑提出新的安全性警告。其他新藥前景— 如UCB的bimekizumab和羅氏的faricimab— 如果贏得FDA青睞，幾乎肯定會面臨激烈的競爭。

根據Evaluate的資訊，以下是2021年尚待審核結果、最有價值的新藥：

來源: Fierce Pharma, Evaluate Pharma by Randy Leonard. *安全性檢查延緩

公司: Argenx | 藥物: Efgartigimod

Argenx用於治療重症肌無力（gMG）的efgartigimod新藥在FDA審核名單中居首。重症肌無力是一種會導致肌肉功能喪失的自體免疫性疾病。該藥物的審核結果將在12月17日揭曉。

如果獲得核准，efgartigimod將成為第一個跨越FDA新藥終點線的FcRn抗體藥物。投資銀行SVB Leerink估計，到2030年，這類治療自體免疫性疾病的藥物銷售額可能達到250億美元。

Evaluate認為到2026，efgartigimod將為Argenx帶來30億美元的業績。這家比利時製藥公司猜測，面對一些重量級的FcRn競爭對手，如嬌生的Momenta Pharmaceuticals、UCB和AZ的Alexion Pharmaceuticals，該公司將有領先對手三年的機會。

Efgartigimod新藥會阻擋FcRn （新生兒Fc 受體），一種免疫球蛋白G（IgG）的保護受體。該方法被認為可以降低幾種自體免疫性疾病的致病性IgG抗體。

Efgartigimod公佈了有利的後期試驗資料，資料顯示，在26周後，efgartigimod對症狀的緩解遠勝於安慰劑，這是FcRn藥物第一個臨床三期成功的好消息，也代表FDA有望核准該藥物。

在服用efgartigimod、乙醯膽鹼受體抗體陽性的患者中，近68%對該藥物有反應，而服用安慰劑的患者只有29.7%。同時，56.8%的患者的藥物反應至少延續8周，12周時下降到34.1%。

Argenx還在努力推進efgartigimod用於其他五項適應症，並在歐洲和日本接受審查。

公司: UCB | 藥物: Bimekizumab

UCB的bimekizumab將面臨嚴峻的競爭。 這項用於治療乾癬(牛皮癬)單株抗體藥物的審核決定將在10月15日揭曉。

如獲核准，這種IL-17A和IL-17F雙​​特異性抑制劑可望上市，並證明它可以超越嬌生和諾華等重量級公司。據Evaluate估計，到2026年該藥物銷售有望達到20億美元。

在兩項獨立的後期研究中，UCB的bimekizumab在治療中重度乾癬病患者的表現，勝過嬌生的Stelara和諾華的Cosentyx。

根據該公司去年發表於《刺胳針》上的結果， 85%以bimekizumab治療的患者在16周時乾癬面積和嚴重程度改善達9成以上。59%患者皮膚以PASI 100指標來看回復為正常狀態。這項試驗的對照組為嬌生的藥物Stelara。

同時間Stelara組只在半數患者中、達9成回復正常水準。有了這些結果，分析師認為，如果bimekizumab能在與諾華Cosentyx的競爭中取得同樣成績，前景更加看好，而bimekizumab也確實做到了。

8月發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的結果顯示，在16周後，bimekizumab改善了62%的患者皮膚，而Cosentyx近50%。然而bimekizumab的表現，與輕中度口腔念珠菌、或口腔中真菌較高的感染率有關。

UCB可能會在臨床之外面臨其他障礙。有人擔心，高度競爭的乾癬症領域，包括艾伯維的Skyrizi和Humira，禮來的Taltz和安進的Otezla，有可能以龐大的行銷預算來一較高下。更多競爭者、如必治妥施貴寶和輝瑞，也會影響UCB的新藥。

公司: Roche | 藥物: Faricimab 

拜耳和Regeneron藉由眼藥Eylea安然度過新冠疫情風暴，甚至還成功地增加Eylea的市佔。

現在羅氏希望透過旗下新藥、針對濕性老年性黃斑變性（AMD）和糖尿病黃斑水腫（DME）的faricimab，來扭轉局面。FDA預計在今年底前會做出決定。

瑞士大廠羅氏的新藥faricimab，臨床上至少與去年世界第六大暢銷藥物媲美。羅氏在四項三期試驗中發現，這種針對血管內皮生長因子和Ang2的雙特異性抗體的表現並不比Eylea差，儘管大多數患者的服藥時間間隔更長。

試驗過程中，約有一半的患者能夠持續使用faricimab四個月，相較使用Eylea則是兩個月。由於Eylea是玻璃體內注射給藥，可能為會為羅氏帶來該公司亟需的優勢。

但這可能不足以撼動Regeneron的領先地位。Evaluate認為faricimab到2026年的銷售額為11億美元，遠遠低於Eylea目前的銷售額。

公司: Pfizer | 藥物: Abrocitinib 

FDA終於結束了對輝瑞新藥Xeljanz長達數月的安全性調查，這類JAK抑制劑，包括另一款異位性皮膚炎藥物abrocitinib，將出現在FDA審核決定的名單上。

但abrocitinib安全性調查的不利結果已對JAK類藥物產生影響，abrocitinib表現如何到現在還沒有定論。FDA最近對Xeljanz、艾伯維的Rinvoq和禮來的Olumiant發出了新的心臟疾病和癌症警告，一些分析師預期abrocitinib也可能會有類似的警告。

Evaluate估計，abrocitinib到2026年銷售將達到10億美元。這營收數字只有輝瑞自家預測的三分之一。

主管機關過去曾因安全性問題否決其他JAK抑制劑，特別是Gilead用於類風濕性關節炎的藥物filgotinib。至於調查結果是否會阻礙abrocitinib上市，輝瑞和FDA都沒有表示。

儘管如此，abrocitinib在通往FDA最終決策的跑道上仍取得部分勝利。8月底，輝瑞表示，旗下口服藥abrocitinib在第2和第4周消除患者的瘙癢和濕疹症狀時，優於賽諾菲和Regeneron的Dupixent，雖然安全性相關的關鍵細節仍未可知。

來源: From Pfizer to Argenx: A look at potential blockbusters awaiting FDA decisions this year