來源：基因線上／KATHY HUANG

近期美國基因治療公司 Bluebird 在歐洲市場重挫，該公司宣布將撤回旗下基因療法 Skysona 在歐盟及英國的核准資格，此外，2022 年上半年以前也會撤下另一項療法 Zynteglo 的核准資格。

Bluebird 表示會繼續完成在歐洲進行中的臨床試驗，但不會再新推出任何與 β 地中海貧血、CALD、鐮刀型紅血球相關的臨床試驗。

撤回歐洲唯一核准的 CALD 病童基因療法

Skysona 是治療遺傳性神經性疾病大腦型腎上腺腦白質失養症（cerebral adrenoleukodystrophy, CALD）的療法。 Skysona 剛於 2021 年 6 月獲歐洲藥品管理局批准，用於治療 18 歲以下 CALD 病童，這也是歐盟唯一核准治療 CALD 病童的基因療法。

天價 Zynteglo 歐洲市場不買單

Bluebird 旗下另一項基因療法 Zynteglo 於 2019 年即獲准於歐洲上市，是用於治 12 歲以上 β 地中海貧血患者。儘管是一次性療法，但其高昂定價 180 萬美金，包含預付款項 366,000 元，導致 Zynteglo 近年在歐洲各國市場表現不如預期。

2020 年初 Zynteglo 於德國上市，今年 4 月 bluebird 宣佈 Zynteglo 將停止在德國販售，隨後便是一系列 Bluebird 旗下基因療法撤出歐盟的措施。

未來將著重美國市場佈局

Bluebird 表示之後將專注開發美國市場，該公司已向 FDA 提交 Zynteglo 的核准申請，今年底以前也會送審 Skysona。 

Bluebird 於 2021 年第一季財報也宣佈，旗下癌症與免疫細胞療法產品線將獨立成新公司 2seventy，拆分公司預計於今年 11 月成立。

原文／https://geneonline.news/bluebird-gene-therapy/