來源：生策會編譯

美國藥物研發公司Ionis Pharmaceuticals將成為製藥大廠AstraZeneca的商業合作夥伴，雙方合作可能達數十億美元。根據美國時間週三發佈的消息，這兩家公司已完成一項藥物開發及商業合約，預付款為2億美元，額外的合作條件將支付4.85億美元，未來與銷售有關的里程碑金則高達29億美元。

Eplontersen是這項交易的核心藥物，過去被稱為IONIS-TR-LRx，也一度被稱為AKCEA-TR-LRx。Ionis持續地開發治療所有類型的TTR澱粉樣變性型（ATTR）療法，這是一種由澱粉樣變性的異常沉積物引起的罕見疾病。這些錯誤折疊的蛋白質會導致心室硬化並衰竭。這種疾病有幾種不同的類型，包括遺傳性和wild-type。

ATTR療法在2021年迎來重大時刻。12月底BridgeBio宣佈其候選藥物在一項後期研究中表現令人大失所望。這項藥物將與Alnylam的Onpattro競爭，後者被核准用於治療一種ATTR，並且也在與BridgeBio研究失敗的相同條件下進行試驗。此外，Intellia正在研究一種基因編輯療法，有可能是一種一勞永逸的治療方案。市面上的ATTR療法有Ionis的Tegsedi和輝瑞的Vyndaqel。

AZ為揮軍ATTR的市場投入大量資金，這家英國製藥巨擘對臨床第三期的藥物有很大的期望。里程碑金主要是基於5億至60億美元的銷售門檻。這項交易將使兩家公司在美國的開發和商業化方面進行合作，而AZ將在除拉丁美洲以外的其他市場主導藥物開發及銷售。

Ionis在7月完成被稱為NEURO-TTRansform的三期試驗招募。該試驗包括160多名遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性患者。該藥物是一種反義 (antisense) 藥物，用來抑制轉甲狀腺素產生，轉甲狀腺素是一種形成澱粉樣沉積物的蛋白質，可導致神經損傷。

這項研究的期中試驗結果預計將在2022年中公佈，並有可能在今年底前提出新藥申請。

在一項一期試驗中，Eplontersen被證明可以降低轉甲狀腺素達94%。該療法還在一項名為CARDIO-TTRansform的後期試驗中進行研究，用於治療遺傳性和wild-type心肌病變患者。

Ionis已經開發出的藥物藥效很強，用藥頻率較低，安全狀況良好。該療法曾被委託給Ionis的子公司Akcea進行開發，之後該公司又再次成為Ionis家族的一部分。

新聞來源：AstraZeneca taps Ionis to join crowd of companies gunning for rare heart disease in deal worth billions in biobucks