來源：生策會編譯

美國FDA這周核准一款治療血友病的新藥Hemgenix。製藥公司CSL Behring為每次療程定價350萬美元，成為目前世界上最昂貴的藥物。

Hemgenix是用來治療成人B型血友病的一種基因療法，B型血友病是一種遺傳性出血疾病，病患體內無法產生製造形成血塊所需的蛋白質。大約每4萬人中有1人患有這種疾病，其中大多數是男性。

典型的治療需要固定接受靜脈注射，補足缺失或不足的凝血因子，最新通過的基因療法則是一次性的靜脈注射。

FDA生物製劑評估和研究中心主任Peter Marks表示：「血友病的基因療法已經有二十多年的歷史了。儘管在治療血友病方面取得進展，但預防和治療出血則會影響個人生活品質。FDA通過這項新的基因療法，為B型血友B患者提供了一個新的治療選擇，對那些背負血友病的患者來說也象徵了在創新療法上取得重要進展。」

The Institute for Clinical and Economic Review（ICER）是一個分析處方藥和其他醫療產品價格的獨立非營利性機構，該機構向媒體證實，Hemgenix現在成為世界上最昂貴的療法。

在最近對Hemgenix進行的成本效益分析中，ICER以健康效益和抵償費用（offset costs），建議該療法的合理定價為293萬美元至296萬美元。

根據藥價平台GoodRx的分析，在Hemgenix問世前，美國最昂貴的藥物是Zolgensma，FDA在2019年核准用於治療脊髓性肌肉萎縮症，一次療程的價格為210萬美元。

Hemgenix的核准依據來自約60名成年男性進行的兩項研究評估安全性和有效性。最常見的副作用包括肝酵素高、頭痛、類流感症狀和輕度輸液相關反應。

新聞來源：FDA approves $3.5 million treatment for hemophilia, now the most expensive drug in the world