2022回顧：FDA核准新藥降至37款｜社團法人國家生技醫療產業策進會

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2022回顧：FDA核准新藥降至37款

2023-01-04

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來源: 生策會編譯

自2017開始，每年平均有51款新藥獲准，然而2022年美國FDA只通過37款。在百健爭議性的阿茲海默新藥Aduhelm失利之後，FDA是否變得更加小心謹慎？

Aduhelm的挫敗震盪了整個產業，甚至引發了聯邦政府對FDA加速審查途徑的調查。由獨立專家組成的小組審查結果認為Aduhelm不合格，然而FDA仍否決了該建議。

因此當面對Amylyx治療ALS（漸凍人症）新藥Relyvrio的類似審核時，FDA更加慎重，延遲6個月才做出決定，在Amylyx提出更多具結論性的試驗結果後，FDA最終於9月通過Relyvrio。

由FDA前局長Scott Gottlieb推動的完整回函 (complete response letters，CRLs) 並未公開，只將CRL的資訊透露給公司。一些產業新聞媒體試圖跟進CRL的內容，然而有證據顯示，FDA確實拉緊了核准的韁繩。

根據Pink Sheet Pharma Intelligence的資訊，到2022年上半，有19件核准，發出14件CRL，核准率為57.6%。根據Evaluate的資訊，2021年則有50件核准，發出CRL的有25件（66.7%）。

從6月中到8月中這兩個月的時間，FDA沒有核准任何一款新藥。這兩個月並非傳統上審查程序較慢的時間。以2021年為例，FDA在同期通過8款新藥。

如果不是因為在聖誕節前後七天期間有核准了5項，2022的新藥核准數量會更少。

然而，相較2015年的45件和2017年的46件，2016年也只通過22件申請。

2022獲准新藥數量最多的非BMS莫屬（3項），而且每項獲准新藥的銷售峰值上看40億美元左右。

另一家在2022豐收的公司是bluebird bio，他們的基因療法Skysona和Zynteglo間隔一個月先後獲得核准。但這兩種一次性的基因療法定價分別為300萬美元和280萬美元，震撼市場。

但在11月，CSL Behring和uniQure獲准的基因療法Hemgenix要價350萬美元，再創下天價紀錄。

2022年還有哪些具有影響力的新藥獲准？禮來的Mounjaro可能會改寫糖尿病和肥胖症的治療，禮來與諾和諾德的Ozempic和Wegovy的競爭，有可能帶來意外之財。

Alnylam的Amvuttra通過核准，用來治療遺傳性ATTR澱粉樣沉積症。該藥物預計將迅速成為重鎊藥物，預計到2026年銷售額將達到17億美元。

嬌生和Legend的多發性骨髓瘤藥物Carvykti也有望進入明星藥行列。

註：本文的核准數字與FDA的官方名單略有不同，以下列表包含了生物製劑和疫苗。

來源：FiercePharma整理

	藥物名稱	核准日期	有效成分	適應症	銷售峰值預估(美元)	公司
1	Quviviq	Jan. 7	Daridorexant	失眠	$1.05 billion	Idorsia
2	Cibinqo	Jan. 14	Abrocitinib	難治型異位性皮膚炎	$3 billion	Pfizer
3	Kimmtrak	Jan. 25	Tebentafusp-tebn	葡萄膜黑色素瘤	$219 million in 2030 (Jefferies)	Immunocore
4	Vabysmo	Jan. 28	Faricimab-svoa	黃斑部病變、糖尿病黃斑部水腫	$3.6 billion	Roche
5	Spikevax	Jan. 31	Elasomeran	COVID-19	$19 billion for 2022	$19 billion for 2022
6	Enjaymo	Feb. 4	Sutimlimab	冷凝集素症	$500 million	Sanofi
7	Pyrukynd	Feb. 17	Mitapivat	丙酮酸激酶缺乏相關溶血性貧血	$1 billion	Agios
8	Carvykti	Feb. 28	Ciltacabtagene autoleucel	多發性骨髓瘤	$5 billion	Johnson & Johnson, Legend Biotech
9	Vonjo	Feb. 28	Pacritinib	骨髓纖維化	$1 billion	CTI BioPharma
10	Ztalmy	Mar. 18	Ganaxolone	CDKL5缺乏症	$100 million	Marinus Pharmaceuticals
11	Opdualag	Mar. 18	Relatlimab and nivolumab	黑色素瘤	$4 billion	Bristol Myers Squibb
12	Pluvicto	Mar. 23	Lutetium lu 177 vipivotide tetraxetan	攝護腺癌	$2 billion	Novartis
13	Vivjoa	Apr. 26	Oteseconazole	復發性念珠菌陰道炎	nan	Mycovia Pharmaceuticals
14	Camzyos	Apr. 28	Mavacamten	肥厚型心肌病變	$4 billion-plus (2029)	Bristol Myers Squibb, MyoKardia
15	Voquezna	May 3	Vonoprazan	幽門螺旋桿菌感染	$200 million	Phathom Pharmaceuticals
16	Mounjaro	May 13	Tirzepatide	第二型糖尿病	$25 billion	Eli Lilly
17	Vtama	May 24	Tapinarof	牛皮癬	$2 billion (This estimate is combined with the potential atopic dermatitis indication)	Dermavant
18	Priorix	Jun. 3	Live attenuated measles, mumps and rubella viruses	麻疹、腮腺炎、德國麻疹	$364 million	GSK
19	Amvuttra	Jun. 13	Vutrisiran	轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性	$1.8 billion in 2026	Alnylam
20	Zynteglo	Aug. 17	Betibeglogene autotemcel	β型地中海型貧血	$206 million in 2027 (Raymond James)	Bluebird bio
21	Xenpozyme	Aug. 31	Olipudase alfa	尼曼匹克症/鞘髓磷脂儲積症	$500 million	Sanofi
22	Spevigo	Sep. 1	Spesolimab	全身型膿疱性乾癬	$364 million	Boehringer Ingelheim
23	Daxxify	Sep. 7	DaxibotulinumtoxinA	皺眉紋	$1 billion	Revance
24	Sotyktu	Sep. 9	Deucravacitinib	中重度斑塊狀牛皮癬	$4 billion	Bristol Myers Squibb
25	Rolvedon	Sep. 9	Eflapegrastim-xnst	感染/嗜中性白血球低下症	nan	Spectrum Pharmaceuticals
26	Terlivax	Sep. 14	Terlipressin	肝腎症候群	$300 million	Mallinckrodt
27	Skysona	Sep. 16	Elivaldogene autotemcel	腎上腺腦白質失養症	nan	Bluebird bio
28	Elucirem	Sep. 21	Gadopiclenol	核磁共振對比增強顯影劑	Unknown	Guerbet
29	Omlonti	Sep. 22	Omidenepag isopropyl	原發性隅角開放性青光眼、高眼壓	$145 million	Santen and UBE
30	Relyvrio	Sep. 29	Sodium phenylbutyrate, taurursodiol	肌萎縮性側索硬化症	$1 billion-plus	Amylyx
31	Lytgobi	Sep. 30	Futibatinib	膽管癌	$80 million	Taiho Oncology
32	Imjudo	Oct. 21	Tremelimumab	肝癌	nan	AstraZeneca
33	Tecvayli	Oct. 25	Teclistamab	多發性骨髓瘤	More than $2 billion	Johnson & Johnson
34	Elahere	Nov. 14	Mirvetuximab soravtansine	晚期卵巢癌	$300 million	ImmunoGen
35	Tzield	Nov. 18	Teplizumab	第一型糖尿病	$2 billion	Provention Bio
36	Hemgenix	Nov. 22	Etranacogene dezaparvovec-drlb	B型血友病	$1.2 billion	CSL and uniQure
37	Rebyota	Nov. 30	Fecal microbiota, live-jslm	艱難梭菌感染	Unknown	Ferring Pharmaceuticals
38	Rezlidhia	Dec. 1	Olutasidenib	急性骨髓性白血病	Unknown	Rigel Pharmaceuticals
39	Krazati	Dec. 12	Adagrasib	非小細胞肺癌	$1.3 billion	Mirati Therapeutics
40	Adstiladrin	Dec. 16	Nadofaragene firadenovec	膀胱癌	nan	Ferring Pharmaceuticals
41	Sunlenca	Dec. 22	Lenacapivir	HIV-1	$1.5 billion	Gilead Sciences
42	Lunsumio	Dec. 23	Mosunetuzumab	濾泡性淋巴瘤	$2 billion	Roche
43	Xenoview	Dec. 23	Xenon Xe 129 hyperpolarized	MRI lung ventilation	nan	Polarean
44	Briumvi	Dec. 28	Ublituximab	多發性硬化症	nan	TG Therapeutics
45	NexoBrid	Dec. 29	Anacaulase-bcdb	熱灼傷	nan	MediWound and Vericel