來源:生策會編譯
百健(Biogen)治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS,俗稱漸凍症)的新藥tofersen通過FDA加速審查,但需更進一步證明其臨床效益。
FDA的加速審查決定來自於2021年發布的後期臨床試驗結果。
FDA加速審查途徑(accelerated approval)是為了讓未被滿足的醫療需求能更即時獲得治療選項。百健和共同開發ALS用藥的Ionis Pharmaceuticals需要更進一步證明tofersen的臨床效益。
如果隨後的試驗證實tofersen的臨床效益,百健將有望取得藥證。
FDA表示,加速審查通過是根據2021年發布的後期試驗結果,結果指出tofersen顯著減少了一種名為神經絲輕鏈(neurofilament light,NF-L)的關鍵蛋白。這種蛋白與ALS的嚴重程度有關。
FDA一份新聞稿表示:「這些發現有機會合理的預測對患者的臨床效益。」
FDA一個獨立顧問小組上個月同樣投票認為tofersen對神經絲輕鏈的影響,可能為ALS患者帶來臨床上的好處。
百健執行長Chris Viehbacher聲明表示,FDA的決定是「ALS研究中的一個關鍵時刻。」
「我們第一次取得共識,也就是神經絲輕鏈可以成為替代指標(surrogate marker),合理地來預測SOD1-ALS的臨床效益。我們相信這一重要的科學進展將進一步加速ALS的創新藥物開發。」
ALS,俗稱漸凍症,是一種惡化性的、致命的神經肌肉疾病,會導致大腦和脊髓中的神經細胞因漸進性退化而受損。
Tofersen針對一種特定基因突變的ALS類型,這種突變會世代相傳。
這些突變會導致一種稱為SOD1基因製造有毒性的蛋白,因而損害神經系統並導致ALS的發展。
三期試驗發現,與服用安慰劑的病人相較,以tofersen治療的病患SOD1蛋白濃度下降26%至38%。
百健ALS開發主管Stephanie Fradette表示,這些SOD1蛋白濃度是tofersen針對罕見ALS病症的「間接證據」。
但Fradette指出,SOD1 「並沒有告訴我們任何關於對ALS進展的影響。」
她說,神經絲在疾病進展及病人的總體存活率方面有更密切的關係。
Fradette向媒體透露:「神經絲是一種工具,可以看到在某人出現ALS的徵兆和症狀之前,神經性退化正發展到哪裡,它與患者的生存息息相關。」
試驗發現在進入第28周時,接受tofersen治療的病患的NfL濃度下降55%。但在接受安慰劑的人中,NfL濃度平均增加了12%。
Fradette表示,tofersen在試驗中未能減緩疾病進展,可能是由於試驗設計的方式有局限性。她說,該試驗的長度為期28周,可能沒有足夠的時間來觀察tofersen對延緩疾病進程的作用。
新聞來源:FDA grants accelerated approval for Biogen ALS drug that treats rare form of the disease