來源: 生策會編譯

人工智慧公司Hologen AI已承諾提供高達4.3億美元，作為與MeiraGTx達成的一項多層面合作協議的其中一部分，目的在推動其針對帕金森氏症（Parkinson’s disease, PD） 的基因療法從第三期臨床試驗（Phase 3） 順利推進至市場。

該療法AAV-GAD採用腺相關病毒（AAV）載體，攜帶編碼麩胺酸脫羧酶（glutamic acid decarboxylase, GAD） 的基因，以促進 γ-氨基丁酸（GABA） 的合成。GABA在帕金森氏症相關的運動功能障礙中扮演關鍵角色。去年10月發表的第二期臨床試驗（Phase 2）結果顯示，AAV-GAD可改善患者的運動能力與生活品質。

隨著MeiraGTx著手規劃第三期臨床試驗及最終商業化進程，並引入Hologen AI共同合作。該公司將提供2億美元的前期款項（upfront payment），並與 MeiraGTx共同成立合資企業（joint venture）。

Hologen AI進一步承諾為該新合資企業Hologen Neuro AI注資高達2.3億美元，用於全面支持AAV-GAD的開發直至商業化，並協助MeiraGTx其他早期臨床項目，包括: 遺傳性肥胖（genetic obesity）相關研究。根據協議，MeiraGTx 將持有30%的合資企業股權，而Hologen AI則將貢獻其多模態生成式基礎 AI 模型（multimodal generative foundation AI models）。此外，MeiraGTx 還計劃與合資企業簽訂 臨床與商業生產供應協議。

MeiraGTx的製造與研究產品線布局

總部位於紐約市（New York City）的MeiraGTx是一家專注於基因醫學（genetic medicine）的生技公司，擁有涵蓋約12項適應症的臨床與臨床前產品線。該公司全資擁有其位於英國倫敦（London, U.K.）和愛爾蘭香農（Shannon, Ireland）的製造設施，並已建立內部開發的端對端（end-to-end）生產流程。

根據此次多層面合作協議，英國的Hologen AI也將持有MeiraGTx製造子公司的一部分股份，進一步強化雙方的合作關係。

Hologen AI 參與臨床試驗數據分析，助力 AAV-GAD 第三期試驗

MeiraGTx執行長Alexandria Forbes博士表示，Hologen AI的AI技術已被應用於AAV-GAD即將展開的第三期臨床試驗，以降低試驗風險，具體方式為分析第二期試驗（共 14 名患者）所產生的腦部生理變化數據，尋找具疾病修飾作用（disease-modifying）的標誌物。

Forbes補充道：「MeiraGTx與Hologen AI的合作不僅對我們公司具有重大意義，也對整體神經疾病藥物開發產業影響深遠。將Hologen AI的人工智慧模型應用於MeiraGTx的臨床數據，使我們能夠以前所未有的精準度（unprecedented fidelity）來探索中樞神經系統（CNS）的疾病修飾過程。」

MeiraGTx近期進展：大藥廠投資、基因療法試驗突破

MeiraGTx近期獲得大型製藥公司（Big Pharma）的關注。例如，去年，賽諾菲（Sanofi）投資3,000萬美元，獲得優先權以審查該公司在免疫學、炎症（inflammation）、中樞神經系統疾病（CNS disorders） 及代謝性疾病（metabolic diseases）領域的研究數據。

此外，MeiraGTx於2024年發表了漸凍人症（肌萎縮性脊髓側索硬化症，ALS）基因療法的前臨床研究成果，顯示該療法可防止大鼠與小鼠動物模型中的運動神經元（motor neurons）喪失，引起業界廣泛關注。

今年2月，MeiraGTx進一步宣布，接受其基因療法的11名先天失明兒童（legal blindness at birth）均獲得視力提升，顯示該公司的基因療法技術在眼科疾病治療領域的潛力。

新聞來源: Hologen AI commits up to $430M to help take MeiraGTx's Parkinson's gene therapy through phase 3 and beyond