來源: 生策會編譯

就在本週二宣布終止一項癌症藥物開發計畫後，英國製藥巨頭GSK迅速轉向，豪擲12億美元前期金，搶下了一項處於後期臨床階段、針對肝病的新藥資產。

這項療法名為efimosfermin，是Boston Pharmaceuticals的旗艦產品，目前已完成中期臨床試驗，並準備展開三期試驗。該藥針對的是脂肪性肝病（SLD），這是一種肝臟脂肪堆積所引起的疾病，若未加治療，可能進一步導致肝臟纖維化甚至肝硬化。

GSK 除了支付高達12億美元的前期付款外，亦承諾若該藥物達到特定里程碑，將額外支付8億美元。

efimosfermin是一種每月一次給藥的類纖維母細胞生長因子21（FGF21）類比藥物，目前正針對代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）（屬於 SLD 的一種，包含肝硬化）進行評估。GSK也計畫將此藥物擴展至酒精性肝病（ALD） 的適應症，同樣屬於脂肪性肝病範疇。

GSK原本已有一項早期肝病資產GSK’990，為一種siRNA類療法，目前正針對 SLD特定族群進行開發。GSK表示，未來不排除將efimosfermin與GSK’990合併使用進行聯合治療研究。

Boston Pharmaceuticals曾於2024年11月公布其第二期臨床數據：在24週療程後，接受300 mg efimosfermin的31位受試者中，有14位（45.2%）的肝纖維化改善一級以上，且無MASH惡化；相較之下，安慰劑組的34位受試者中僅有7位（20.6%）達標，兩組差異具有統計顯著性。

efimosfermin的藥理機制與Akero Therapeutics的efruxifermin及89bio的 pegozafermin類似，皆為FGF21類比藥物。不同的是，efruxifermin與pegozafermin為每週給藥，而Boston透過蛋白質融合技術延長efimosfermin的半衰期，使其具備每月給藥的便利性。

肝病已成為近年藥物研發的重要領域。在歷經多年數據疲弱與安全性疑慮後，2024年Madrigal Pharmaceuticals的Rezdiffra獲核准治療MASH，為潛力達數百億美元市場注入強心針。

根據GSK資料，全球約有2,600萬人受ALD所苦，MASH與ALD亦已成為美國肝臟移植的主要原因。

GSK科學長Tony Wood博士表示：「FGF21類藥物在MASH的臨床數據令人振奮，首次展現逆轉肝硬化的證據。efimosfermin具備每月給藥與良好耐受性，有機會成為新一代標準治療方案。」

他補充道：「efimosfermin將大幅擴充我們在肝病領域的產品線，若開發順利，預計將於2029年啟動首次上市申請。」

值得注意的是，這筆交易發生於GSK前一日宣布終止與iTeos Therapeutics共同開發的TIGIT抗體藥物belrestotug，因其在臨床試驗中未展現療效。

新聞來源: GSK pays $1.2B upfront for Boston Pharmaceuticals' lead liver disease drug