來源: 生策會編譯

在與阿斯特捷利康（AstraZeneca）達成高達 10億美元收購案數月後，比利時生技新創公司 EsoBiotec 首度公開其體內細胞治療候選產品的臨床資料，揭示促成該交易的關鍵技術成果。於中國武漢進行的第一期臨床試驗顯示，接受 ESO-T01 體內T細胞改造療法的四名多發性骨髓瘤（multiple myeloma）患者皆產生療效反應，其中兩人更達到完全緩解（CR）。

該研究已於 2025年7月刊登於國際知名期刊《The Lancet》，所報導的第一階段試驗最終目標招募24位對標準療法復發或無效的多發性骨髓瘤患者。報告中四名患者皆曾接受過至少兩種治療方案。

EsoBiotec所開發的療法核心在於使用慢病毒載體（lentiviral vectors），直接將mRNA送入體內T細胞，原位編程這些免疫細胞以識別與攻擊表現B細胞成熟抗原（BCMA）的惡性血癌細胞。這種體內CAR-T模式免去了傳統製程中需萃取、編輯、擴增後回輸的高成本與長時程步驟，為細胞治療帶來全新可能。

療效與安全性觀察：初步顯示高反應率，副作用可控

四名患者皆僅接受一次ESO-T01靜脈注射，雖皆出現不同程度副作用，但大多為可預期且可控的免疫反應。所有人在治療當日即出現如發冷、發燒等急性炎症反應，其中三人更出現低血壓需藥物處理。

研究團隊指出，四名病患皆發生了細胞激素釋放症候群（CRS），其中三級三例、一級一例；而癌細胞負荷最高者並出現與效應細胞相關的神經毒性反應（ICANS），為一級等級。

其他不良反應包含常見的血球毒性（嗜中性球低下、白血球減少與血小板減少）及肺部感染。

在療效方面，其中一名患者於治療後28天內骨髓中的癌細胞及病灶完全消失，另一名患者則於治療後兩個月內達完全緩解。其餘兩名病患則顯示部分緩解（PR），病灶明顯縮小且癌細胞數量下降。

體內CAR-T療法潛力：AstraZeneca賭注與未來挑戰

作者團隊在論文中表示，ESO-T01於此一病例系列中「成功根除骨髓外病灶（extramedullary disease）」，顯示此平台潛力非凡。但他們亦指出，需更多樣本數與更長期追蹤以確認此類CAR-T細胞在體內的持續性與真正療效，並須透過隨機對照試驗驗證成果。

此次試驗初步成果，即來自1名患者的數據，便於2025年1月的摩根醫療大會（J.P. Morgan Healthcare Conference）中展出，促使AstraZeneca斥資10億美元併購EsoBiotec。其中包括 4.25億美元的預付款與最多5.75億美元的里程碑付款，展現對此體內細胞治療平台的高度信心。

慢病毒載體本身因具備低毒性、可感染分裂與非分裂細胞的特性，亦日益成為熱門選項。先前已有包括 Orchard Therapeutics 的 Libmeldy（用於黏多醣症）與 bluebird bio 的鐮刀型貧血療法 Zynteglo 使用相同技術獲得上市許可。

新聞來源: Cell therapy biotech shares first clinical data for in vivo CAR-T that attracted $1B AstraZeneca acquisition