來源: 生策會編譯

Zydus Therapeutics 在原發性膽汁性膽管炎（PBC）治療領域取得臨床IIb/III的成功，為公司開啟挑戰 Gilead Sciences、Intercept Pharmaceuticals 與 Ipsen 的新局勢。

該三期試驗共隨機分派149名患者，接受過氧化物酶體增殖物活化受體（PPAR）促效劑 saroglitazar 或安慰劑治療。在每日口服 52 週後，48.5% 的患者於 Zydus 藥物組達成生化反應，亦即達到試驗的主要終點。Zydus 計畫與美國 FDA 討論數據，並期望於 2026 年第一季提出藥證申請。

若能獲核准，saroglitazar 將進入一個已由多款藥物競爭的市場，其中包含其他 PPAR 促效劑。2024年，FDA已核准兩款用於PBC的PPAR促效劑，分別是 Gilead的Livdelzi與Ipsen的Iqirvo，與Intercept的FXR促效劑Ocaliva共同角逐市場。

Gilead報告顯示，支持Livdelzi核准的試驗中有62%的患者達成生化反應；Ipsen的Iqirvo在關鍵試驗中則達到51%的生化反應率。相較之下，Intercept 的Ocaliva雖已獲加速核准，但因帶有肝損傷警語，FDA 在 2024年11月駁回其完全核准申請，並於12月再度警示相關不良事件。

Zydus在2024年完成三期試驗收案時，公司即指出對saroglitazar在療效、安全性及耐受性方面的潛力抱持「愈來愈樂觀的態度」，當時Livdelzi與 Iqirvo尚未獲核准。

不過，目前Zydus公布的資料仍不足以進行跨試驗比較，特別是缺乏安慰劑組的數據，使得療效比較受限，且saroglitazar的絕對反應率尚低於競品。此外，該公司尚未公開對PBC患者極為困擾的搔癢與疲倦症狀的療效結果，這本來是被認為Zydus可能具備優勢的領域。

Zydus 計畫於未來的國際學術會議上發表完整臨床數據，持續推進 saroglitazar 的全球發展。

新聞來源: Zydus' phase 3 liver disease win tees up filing to challenge Gilead and Ipsen