來源: 生策會編譯

Hope Biosciences 的幹細胞候選療法在第二期臨床試驗中，成功改善了帕金森氏症患者的運動功能。

這項單中心研究將 60 名早期至中度的帕金森氏症患者隨機分組，在 32 週內分別接受六次 Hope 公司開發的「異體脂肪來源間質幹細胞（allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cell）」療法或安慰劑。科學界對幹細胞治療帕金森氏症的興趣，源於證據顯示其具有神經保護與神經再生作用，能分化為神經前驅細胞並遷移至神經退行性病變部位。

根據 ClinicalTrials.gov 的登記資料，該試驗將「MDS-UPDRS 第二部分」（患者自評運動功能量表）列為主要療效終點，其餘 16 項主要終點則涵蓋安全性與耐受性。然而，Hope 公司在公布數據時表示，MDS-UPDRS 第二部分以及由「臨床醫師評估的 MDS-UPDRS 第三部分」均為主要終點。

截至最後一次輸注時，治療組在醫師評定量表上的平均降幅為 9.82 分，而安慰劑組僅為 0.5 分（註：量表分數下降代表功能改善）。Hope 公司指出，3.25 分的降幅即具備「最小臨床重要差異（MCID）」。數據顯示，第三部分的分數隨六次輸注持續下降，但在最後一次給藥後，趨勢出現逆轉。

Hope Biosciences 研究基金會主席 Donna Chang 表示：「這意味著透過這種細胞療法改善運動功能是可能的。持續且重複的治療，可能是為帕金森氏症患者提供持久運動功能增益的最具潛力路徑。」

Chang 的樂觀情緒建立在醫師評定的「第三部分」結果上。雖然缺乏「第二部分」評估的具體數據，但 Chang 坦承，在臨床醫師評定與患者自評量表之間存在「分歧的結果（divergent results）」。她認為這種分歧反而驗證了研究設計的必要性，而非對療效產生質疑。

Chang 指出：「患者自評具有主觀性，這必須在試驗設計中透過加入更客觀的數據蒐集機制來平衡，這對於評估療效至關重要。綜合所有數據來看，這項試驗顯示了明確的治療效果。」

Hope 公司目前正準備與 FDA 進行結案會議。Chang 表示，團隊對於將該幹細胞候選療法推進至「第三期確認性試驗」抱持高度希望。

新聞來源: Hope springs toward Parkinson's phase 3 despite divergent stem cell therapy data