繼中國百濟神州之後，南京傳奇生物科技製藥公司（簡稱「傳奇生物」）的CAR-T細胞免疫療法，也獲得了美國FDA的「突破性療法」認定。

近日，金斯瑞生技其子公司傳奇生物研發的用於治療難治性多發性骨髓瘤（RRMM）的CAR-T細胞療法（代號JNJ-68284528）被美國FDA授予「突破性療法」認定。這也是該產品在今年2月和4月先後獲得美國FDA孤兒藥認證，以及歐洲藥品管理局優先藥物認定（PRIME）資格後，再一次認可。

所謂CAR-T療法（嵌合抗原受體T細胞療法），是指透過基因工程技術，人工改造腫瘤患者的T淋巴細胞，在體外大量培養後生成腫瘤特異性CAR-T細胞，再將其回輸入患者體內用以攻擊癌細胞。讓患者的T細胞經過改造而成為具有殺死癌細胞超強能力的「超級細胞」。

早在2017年底，傳奇生物與J&J旗下的楊森公司就共同開發和商業化用於治療多發性骨髓瘤的CAR-T產品達成合作協議，該療法結構新穎，含有4-1BB共刺激結構域和兩個BCMA單域抗體，作用在增加抗體親和力，曾憑藉100%的總緩解率在國際上引起巨大迴響，並於2018年獲得中國藥品監督管理局CAR-T臨床試驗申請（IND）批件。

傳奇生物首席執行官許遠表示，多發性骨髓瘤目前仍是一種無法治癒的疾病，獲美國FDA「突破性療法」認定是一個重要的里程碑，這代表著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至，將大大加速該療法的開發進程。」

金斯瑞的相關工作人員也向澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者表示，獲得FDA突破性療法的認定後，此CAR-T療法中的核心藥物JNJ-68284528，未來將得到更快速的開發和審查。

資料顯示，作為美國新藥加速審查的四大途徑，「突破性療法」主要針對用於治療嚴重疾病且初步臨床試驗數據顯示對現有療法具有明顯改善重要臨床終點表現的新葯。研發中的新葯藥一旦被確認具「突破性療法認定」資格，便能享受一系列優惠待遇，包括：快速通道認定的特權，FDA官員的指導（早在Ⅰ期臨床開發階段便可開始，以推進一項高效藥物開發計劃的實施），以及有高級管理者和資深評審人員參與對開發計劃進行積極協作性的跨學科評審。

目前，在中國僅有兩款自主研發的新藥獲得了FDA突破性療法認定，一款為百濟神州研發的BTK抑製劑澤布替尼(zanubrutinib)，另一個即為傳奇生物的CAR-T療法。澤布替尼(zanubrutinib)在今年11月獲得美國FDA核准上市，從獲得突破性療法認定到上市獲准，僅用了10個月的時間。

目前，CAR-T細胞療法是腫瘤免疫治療領域最熱的研究方向之一。2011年，美國一名急性白血病復發的小女孩艾米麗接受了CAR-T療法的治療，成為世界首例通過該療法治愈癌症的臨床病人，堪稱醫學界的奇迹。CAR-T療法已經被證明在血液瘤領域（如白血病、淋巴瘤等）取得了較好的治療效果。

不過，自2008年全球CAR-T臨床研究正式起步以來，十年間僅有兩款藥品獲FDA核准上市，分別是來自諾華製藥（Novartis）的用於B細胞前體急性淋巴性白血病治療的 Kymriah，以及Kite Pharma推出的用於治療非霍奇金淋巴瘤的Yescarta。這兩款藥價格普遍昂貴，在美國單個患者接受CAR-T治療的成本均價在50萬美元左右，遠遠超出大多數患者所能負擔的範圍。

與此同時，在市場之外，CAR-T療法在血液瘤相關的研發領域進展較快，但如何將CAR-T療法用於實體瘤治療依然是需要破解的難題。就在本月初，諾華對外宣布，暫時放棄實體腫瘤領域CAR-T細胞免疫療法的研究計劃。

CAR-T療法的發明人之一、賓夕法尼亞大學教授Carl June在今年11月接受採訪時表示，他預測，在5年之內，所有的血液腫瘤都可以透過CAR-T療法進行治癒。不過，目前針對實體瘤療法最好的方法，也只有在20%的病人身上是有效的。

此外，強烈甚至致死的副作用也曾一度讓CAR-T的研發進展受阻。2016年，美國生技公司Juno Therapeutics就曾因有3位患者在臨床試驗中死於副作用引起的腦部水腫，而被美國FDA短暫禁止了相關研究。

儘管困難重重，研究者對CAR-T細胞療法依然表現出了較高的熱情。資料顯示，截至目前，世界範圍涉及CAR-T療法的臨床試驗項目為331個，其中在中國開展的為174個。

市場研究機構Coherent預測，在2018年-2028年期間，全球CAR-T細胞免疫治療市場的平均年復合成長率將高達46.1%。在未來一段時間內，北美仍將佔據細胞免疫治療50%以上的市占率，歐洲市場次之。

(新浪新聞)