來源：生策會編譯

開發罕病新藥公司Sarepta Therapeutics Inc表示，繼FDA延遲其加速核准的審查決定後，有可能初步通過其針對肌肉萎縮疾病的基因療法適用於較少的病患群體，Sarepta股價應聲下挫7%。

Sarepta備受關注的裘馨氏肌肉失養症（Duchenne Muscular Dystrophy，簡稱DMD）療法，由於FDA需要更多時間，審查決定便從5月29日延至6月22日。Sarepta在週三表示，FDA比較可能加速核准SRP-9001療法用於4歲和5歲的DMD病患。SRP-9001已在平均年齡約7歲、還能行走的病患群體中進行試驗。

瑞士信貸分析師Judah Frommer表示，適用的病患群體小於預期，在短時間內對Sarepta來說是負面消息。

Sarepta期待以目前有限的資料獲得加速核准，SRP-9001療法能幫助患者製造保持肌細胞完整所需的迷你版重要蛋白dystrophin（a mini version of the dystrophin protein），但FDA在月初曾表示，這些試驗資料並未提供「明確證據」來證實SRP-9001的好處。

另一方面，FDA生物部門負責人Peter Marks曾在3月表示，FDA計畫要鼓勵使用和疾病相關的生物標記來核准人數較少的罕病基因療法。

Sarepta目前在進行一項後期試驗，確認該療法對患者有實際上的好處。預計該試驗的初步資料將於12月公佈。

Sarepta在週三宣佈，不到兩周前的FDA外部顧問會議上以8比6的票數勉強支持加速核准該基因療法。

DMD是一種肌肉萎縮疾病，根據美國National Organization for Rare Disorders估計，全球每3500名男性新生兒中就有一人受到影響。

新聞來源：Sarepta says FDA may limit gene therapy nod to smaller population, shares fall