來源：生策會編譯

羅氏在基因療法的佈局再度受挫。繼Spark Therapeutics 開發的一款 A 型血友病候選藥，這家瑞士大藥廠又將第2個針對該疾病的候選藥從開發項目中拿掉。

羅氏2019以43億美元收購Spark Therapeutics，以掌握對自家Hemlibra構成威脅的A型血友病基因療法的威脅風險。修正後的銷售預測迫使羅氏在最近的財報中對其中一種血友病基因療法 SPK-8011 認列5.19 億瑞士法郎（約 6.06 億美元），但當時第2種候選藥物的價值保持不變。

現在羅氏已將第2個候選基因療法從產品線中剔除。Spark 開發的另一種 A 型血友病基因療法被稱為 RG6358 或 SPK-8016，用於多達 30%患有第8凝血因子（FVIII）缺乏的重度或中度 A 型血友病患者。

Spark的聯合創辦人Katherine High曾在2018年告訴投資人，公司目標是「使用基因療法來消除抑制凝血的缺陷」。2021 年，Spark分享了4名沒有 FVIII 抑制劑病史的患者初步資料，並繼續朝著目標初步完成日期前進，在試驗過程中，完成日期從 2020 年 4 月一路往後至 2023 年 3 月。

在1/2期放棄RG6358後，羅氏的A型血友病基因療法就只能寄託在SPK-8011（dirloctogene samoparvovec）身上。由於對 Hemlibra 的需求不斷增加，在沒有基因療法的情況下，羅氏的 A 型血友病療法仍再不斷成長。

在與記者的財報會議中， Roche Pharmaceuticals執行長Teresa Graham解釋說，RG6358之所以被剔除是因為它「根本沒有產生我們認為會產生的影響。」

「當你知道你的治療方法無法像預期那樣對患者產生影響時，負責任的做法就是把資源重新集中到你認為會產生影響的治療方法上。」

「基因療法的開發異常困難，我們已經看到在這個領域內，要確保擁有正確的載體，並將其用於正確的標靶，同時要確保你開發的療法能夠產生最大的影響，並能夠長期持續下去，是非常困難的。」

但Graham 解釋說，羅氏對 Spark 與母公司的整合「非常滿意」，並指出羅氏在 SPK-8011 方面的持續努力。

根據報導，被剔除的 1 期候選藥之一是首個進入臨床試驗的 T 細胞受體類雙特異性抗體（T-cell receptor-like bispecific antibody）。羅氏在2020年開始對候選藥RG6007進行1期試驗，想了解針對腫瘤細胞上的HLA-A2-WT1複合物和T細胞上的CD3是否能治療急性骨髓性白血病。羅氏在4月「「暫時擱置試驗招募工作，待進一步通知。」

接著RG6007 之後，RG7637 和 RG6392 也相繼問世。羅氏在 2020 年將 RG7637帶入1期，列入神經發育障礙的治療藥物。該候選藥在最近已從pipeline中剔除。RG6392也叫RO7497987，是一種癌症候選藥，羅氏正在健康志願受試者中進行試驗，藥物機制尚不清楚。

新聞來源：Roche loses spark for gene therapy, axing hemophilia A candidate from pipeline