Avenue Therapeutics為美國那斯達克上市公司，專注於開發和商化罕見疾病與神經系統疾病的治療藥物，該公司宣佈已經與臺灣安基生技新藥（AnnJi Pharmaceutical）簽署AJ201的獨家授權合約。AJ201是一項first-in-class的新藥，目前正在美國進行1b/2a期研究，用於治療脊髓延髓性肌肉萎縮症（SBMA），也稱為甘迺迪氏症。

Avenue執行長Alexandra MacLean表示：「AJ201的授權為Avenue的pipeline帶來了一項尖端資產，在治療甘迺迪氏症方面是領先的…有了AJ201帶頭，我們對由三項資產組成的portfolio的潛力充滿信心，有望在短期內為投資人和長期為患者帶來價值。」

SBMA是一種罕見遺傳性的神經肌肉疾病，為一種X染色體性聯隱性遺傳病，主要影響男性。這種疾病是雄性激素受體（AR）蛋白含有過長麩醯胺酸（polyglutamine），使雄性激素受體蛋白在細胞內不正常堆積聚集，導致肌肉萎縮，主要集中在身體的脊髓延髓區，影響咀嚼、說話和吞咽，病人容易窒息或吸入食物或液體，導致氣管感染。SBMA還影響四肢的肌肉，導致行走困難和跌倒造成的傷害。儘管文獻中引用的患病率有一定範圍，但最近的一項研究利用遺傳分析預估疾病的患病率為1:6,887的男性。目前，對SBMA尚無有效的治療方法。

AJ201透過多種機制來改變SBMA，包括降解異常的AR蛋白，以及通過刺激Nrf1和Nrf2，這兩種物質參與保護細胞免於氧化壓力導致的細胞死亡。AJ201在2021年完成了第一階段的臨床試驗，證明了該分子的安全性。目前，它正在美國各地的六個臨床基地進行1b/2a期多中心、隨機、雙盲臨床試驗的研究，並已開始對SBMA患者進行篩選。這項研究的目的是評估AJ201對SBMA患者的安全性和臨床反應。AJ201已被美國FDA授予「孤兒藥」資格Orphan Drug Designation (ODD)，適用於SBMA、亨丁頓舞蹈症和脊髓小腦萎縮症。

根據授權合約，安基生技將獲得300萬美元的簽約金，並有權獲得未來開發、監管與商業化的里程碑金，以及產品核可後的銷售分潤。首次完成許可交易時Avenue Therapeutics將向安基生技發行831,618普通股，並將於達成臨床里程碑時再發行至多276,652股，合計不超過該公司目前已發行普通股總數的19.99%。該協議包括美國、加拿大、歐盟、英國和以色列作為獨家授權地區。

Avenue Therapeutics董事會主席Lindsay A. Rosenwald, M.D.表示，「我們很高興推進AJ201治療SBMA的臨床開發，並進一步擴大Avenue作為一家領先的神經學公司的規模。」

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